其他
研发动态丨华毅乐健血友病A基因治疗产品I期临床研究患者给药后初步疗效显著
目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量，拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前，华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组。
本研究是一项单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液，在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1 IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III期研究的剂量。
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
截至2024年03月22日，前6例受试者已完成至少12周随访。未报告任何3级及以上严重程度的AE，安全性良好；入组受试者在接受GS1191-0445输注后观察至今，所有入组的受试者均未发生任何需要FVIII治疗的出血事件，患者年化出血率（ABR）显著降低，在入组研究前接受FVIII预防治疗的患者均已停止预防治疗，摆脱了长期需要静脉注射FVIII药物的负担。GS1191-0445输注后患者体内FVIII凝血因子水平显著提高并保持稳定，疗效显著。
华毅乐健联合创始人、首席执行官吴凤岚博士表示，“看到华毅乐健血友病A基因治疗产品的I期注册临床研究前6例受试者给药后12周的观察数据，显示出的良好的安全性和有效性超出预期，我们团队再次感到振奋和鼓舞，这不仅是华毅乐健临床研发工作的重大进展，也让我们更有信心早日为A型血友病患者带来首个获批的基因治疗药物。”
▌文章来源：华毅乐健
研发动态丨神曦生物：NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药
研发动态丨诺普再生医学：国内首个！3D打印再生骨移植物取得临床突破性进展
研发动态丨盛迪亚PARP抑制剂HRS-1167（M9466）晚期实体瘤联合疗法获批临床