研发动态丨炫景生物：首款siRNA 1类创新药RG002C0106临床试验申请获CDE受理

6月21日，BioBAY园内企业炫景生物宣布其自主研发用于治疗补体相关疾病的小核酸（siRNA）1类创新药“RG002C0106注射液”已获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 正式受理。

补体系统是人类天然免疫系统的重要组成部分，在抵御病原微生物入侵、清除免疫复合物和凋亡物质以维持机体内环境稳定等方面发挥着重要作用。补体活化包括经典途径、旁路途径及凝集素途径等三种激活途径。补体系统异常或过度活化可能引起炎症反应，导致自身组织损伤，继而引发相关疾病，包括自身免疫性疾病、炎症性疾病、肾脏疾病、血液疾病和眼部疾病等，临床上存在巨大的未满足需求。
RG002C0106注射液是炫景生物基于其自主建立的RIHOST^®、RICMO^®、LICOD^®等核心技术平台开发的siRNA药物，通过第二代N'-乙酰半乳糖胺（GalNAc）缀合技术高效递送到肝实质细胞，并抑制肝脏中补体因子的表达，从而治疗补体介导的相关疾病。临床前研究证明，RG002C0106具有极佳的有效性、安全性和长效性，并在啮齿类和非人灵长类等多种临床前动物模型中得到验证，尤其在食蟹猴疾病模型上观察到非常显著的一系列临床试验终点指标的剂量依赖改善，有巨大潜力成为全球同类首款（First-in-Class）药物。炫景生物创始人黄渊余博士表示：“炫景生物自2022年成立，围绕siRNA药物的设计筛选、化学修饰、体内递送等迅速建立了扎实的具有全球自主知识产权的小核酸制药技术平台，并基于充分且独特的差异化战略考量，高效推进管线研发。此次RG002C0106注射液获得CDE受理，彰显了团队的凝聚力、战斗力和专业水平，也预示着公司即将迈入一个新的发展阶段。RG002C0106药物临床前展现出优异的有效性和安全性，我们将进一步加快该药物的全球研发步伐，以期早日实现上市，惠及广大患者。”

▌文章来源：炫景生物

---

责编：何文正

审核：任旭

推荐阅读