企业资讯丨博腾生物与百图生科联合创新，AI 驱动 AAV 解决方案引领基因治疗新纪元
共塑 AAV 设计新篇章
双方基于百图生科的 AIGP 平台和 xTrimoPGLM 大模型，结合博腾生物在 AAV 文库和实验验证方面的丰富专业经验，构建出一套高效、精准的一键式AAV 文库设计服务。这一创新成果能够帮助用户高效地设计和优化覆盖超过 10 种血清型的 AAV 文库，涵盖了点突变、短肽插入和片段重组，以实现更高的转导效率、组织和器官特异性及免疫逃逸能力。
百图生科的 xTrimoPGLM 大模型，融合了大量蛋白质多模态数据（序列、结构及其他特性），为 AAV 设计提供了统一的预训练框架和基础模型。基于此大模型，我们运用一系列 AI 模型进行对组装效率、组织靶向特异性和免疫逃逸能力等关键指标进行全面优化，确保生成的 AAV 序列具有更高的功能表现和多样性，显著提升文库筛选成功率。该平台展现出强大的泛化能力，即使在未见的突变区域和血清型中也能进行高精度 AAV 功能预测。
此外，针对客户的个性化需求和特定数据，百图生科与博腾生物也将提供定制化的AI设计服务，我们将根据客户独有数据进行模型调优，实现更加精准和个性化的设计优化。
xTrimoAAVViability v1.0组装效率模型
助力文库构建筛选与候选变体表征
基于百图生科千亿规模生命科学基础大模型 xTrimo 和博腾生物提供的 2000 万 AAV 组装效率数据，百图生科推出业内领先的组装效率预测模型—— xTrimoAAVViability v1.0，该模型能够帮助用户快速、精准地开发出符合特定应用需求的 AAV 载体，有效降低研发成本和时间，提升基因治疗产品的市场竞争力。
该研发成果曾在 2024 年第 27 届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会展出，现已正式推向市场，为行业客户和研究机构提供专业服务。
在模型性能测试中，我们采用 AAV5 血清型的 VR2 区域突变数据进行训练。结果显示，模型在相同血清型和突变区域内，达到了 0.9 的 Pearson 相关性，接近生物可重复性的上限。此外，即使在相同训练集 AAV5 血清型中未见的突变区域，或是训练集未涵盖的其他血清型，模型依然展现出了卓越的泛化能力，分别达到了 0.71 和 0.59 的 Pearson 相关性。此外，百图生科的通用蛋白自然度模型 xTrimoStability（https://aigp.biomap.com/best-practices/1），在没有接触任何 AAV 数据的情况下，在该项预测相关性也可以达到 0.53 的 Pearson 相关性，这充分说明了蛋白语言基础大模型所带来的基础泛化能力，也为针对性微调训练提供了卓越的基础。
通过 xTrimoAAVViability 组装效率模型进行精准预测，依托博腾生物丰富的 AAV 衣壳文库质粒构建经验，成熟的 AAV 病毒包装体系与不同的纯化工艺，可以保证稳定高效的交付。我们可以按照需求进行体内（NHP、小鼠）或体外（3D 培养、类器官、固相筛选）的 AAV 衣壳文库筛选，经过数轮循环后获得候选变体。针对候选变体表征，根据序列进行基因合成，构建候选变体质粒，使用报告基因或指定基因进行含有 Barcode 序列的病毒包装。使用病毒进行动物实验或者体外亲和力检测，进行 NGS 测序分析变体靶向能力等。
AI赋能：共创AAV设计新纪元
此次合作的成功，预示着 AAV 设计领域迎来了重要的发展阶段。通过将 AI 技术与生物制药实践相结合，百图生科和博腾生物不仅极大提升了 AAV 筛选的效率和成功率，更为基因治疗和生物医药领域的研究与应用提供了强有力的工具和坚实的支持。
展望未来，双方将持续加强合作，利用大量优质数据的积累和训练，进一步精炼和优化流程，将创新概念快速转化为切实可行的候选变体，进一步扩展和优化 AAV 设计服务，为生物制药行业提供更加高效、精准的 AAV 解决方案，共同推动基因治疗和生物医药领域的创新发展。
▌文章来源：博腾生物
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