其他
研发动态丨朗信生物：AAV基因药物LX101临床3期完成入组
LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。自2021年首次进入临床试验以来，LX101在前期临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，为后续的3期临床试验奠定了坚实的基础。
LX101 3期临床试验（STAR）是一项多中心、随机对照临床试验，旨在评估LX101在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者中的疗效和安全性。试验共在国内5家临床研究中心开展。研究终点包括视功能改善、安全性等。
完成注册临床试验全部患者入组是LX101开发过程中的一个重要里程碑。这不仅表明了眼科医学界对该项目的高度认可，也为后续数据分析和新药申报奠定了坚实的基础。根据试验设计，所有患者将接受至少一年的随访，以全面评估LX101的长期疗效和安全性。
朗信生物创始人兼首席执行官汪枫桦表示：“LX101-3期研究完成全部临床患者入组，是团队多年努力和坚持的成果。距离为先天性视网膜营养不良患者带来革命性治疗的目标，我们又更近一步。作为开发者，我们衷心感谢所有患者和研究者的信任，也见证了患者在接受治疗后的显著改善。期待LX101能够早日上市，造福全球更多患者。”
▌文章来源：朗信生物
研发动态丨德睿智药：AI助力自研分子胶管线进入IND-Enabling阶段