研发动态丨维亚臻小核酸药物VSA001的国际多中心III期临床试验国内获批临床

近日，BioBAY园内企业维亚臻宣布，其在研1类新药靶向APOC3小核酸药物——VSA001注射液（以下简称VSA001）的国际多中心临床试验申请已获国家药品监督管理局批准，在中国开展降低重度高甘油三酯血症（以下简称“SHTG”）的III期临床试验，旨在评估VSA001在SHTG成人患者中的安全性、有效性和药代动力学。维亚臻合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals已在全球范围内启动该项国际多中心临床试验，维亚臻也即将在中国加入该项研究。

SHTG为常见的血脂异常，定义为甘油三酯 (TG) 水平 ≥ 500 mg/dl，可能由多种因素引起，包括遗传、饮食、生活方式（如过量饮酒）和合并症如肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和2型糖尿病等。SHTG可致急性胰腺炎及心血管疾病和动脉粥样硬化风险升高。急性胰腺炎复发可能导致慢性胰腺炎和相关的胰腺内分泌功能障碍。
VSA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解残留物水平。

维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“重度高甘油三酯血症是一种常见疾病，患者甘油三酯水平可达正常水平的三倍以上。SHTG患者通常合并极高的急性胰腺炎和心血管疾病风险，生活质量严重受到影响，且饮食调整和现有降TG药物对SHTG的治疗效果有限，患者急需更安全、有效的药物治疗选择。此次国际多中心临床试验获批，加速了VSA001在全球和中国的商业化进程，早日为中国SHTG患者带来治疗新选择。”

▌文章来源：维亚臻

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责编：赵家帅

审核：任旭

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