现场丨聚焦五大议题，新型生物药先进技术峰会圆满落幕

3月31日，为期两天、五个主题的“2022新型生物药先进技术峰会”圆满落幕。本次峰会累计观看超过两万人次，在行业内引起强烈反响。 经过首日新型抗体、基因治疗领域研发技术的深入探讨，第二天的议题继续围绕生物制药，近20位专家带领上万观众，转向当下备受关注的另外两个赛道，细胞治疗和RNA药物。 细胞治疗在去年实现了“从0到1”的本土创新突破，在今年则成功出海走向国际市场，这多少预示着，这一行业正迎来第一波成功转化。接下来的问题在于，如何改进疗效，攻克实体瘤？同样，也有专家从“现货”的思路出发，为细胞治疗的可及性而努力。 对于RNA药物，新冠疫情让其成为行业的一大热点。而随着预防性疫苗的普及，更多Biotech加大对RNA治疗药物方面的尝试。在这一潮流中，平台已然是差异化竞争的一个关键词。

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PART~1大咖观点第四节细胞治疗药物开发技术01王立群：星奕昂生物董事长同写意细胞基因治疗俱乐部理事长▐ 细胞治疗药学开发和合规

今年1月CDE发布《GMP附录-细胞治疗产品（征求意见稿）》，该文件作为指导原则，值得每个细胞治疗企业认真研读。细胞治疗产品在药学方面有其特殊性和监管明确要求，对生产的环境、物料传递、人员操作有极为严格的无菌要求，也重视实操过程中的执行力和管控力，在上市前的现场核查充分体现了这一点。所以自体细胞生产过程中的质量研究和工艺验证是尤为重要。同时，从技术创新的角度来看，如果能开发出同质可量产化的通用型产品，细胞治疗就会发生革命性的升级，药学和质量管理就会接近传统生物药品。星奕昂从iPSC-CAR-NK出发，就是为了开发有临床价值导向的异体同质的新一代细胞治疗产品。

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02李晶：Cytiva大中华区细胞治疗产品负责人▐ 细胞治疗全流程的工艺解决方案
自2017年起，CAR-T产品陆续获批，为肿瘤患者带来福音。在中国，去年也迎来了细胞治疗商业化的元年。今年初又有传奇生物的CAR-T药物在美国获批。细胞治疗产业正在蓬勃发展。Cytiva已经成功助力多款细胞治疗产品成功商业化，并将持续赋能细胞治疗产业，推动未见技术，加速非凡疗法。▼03王欣欣：亘喜生物研发副总▐ TruUCAR™通用性CAR-T细胞平台的开发和进展TruUCAR旨在开发高质量的“即用型”同种异体CAR-T细胞疗法，进一步降低成本同时，提供更好的便利性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，可在无需与免疫抑制性药物联用的情况下，分别控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。GC027与GC502均是基于TruUCAR平台开发的即用型同种异体CAR-T疗法候选产品，在临床前研究模型中均展现出卓越的抗肿瘤活性，以及对HvG排斥反应的抑制效果。▼

04刘雅容：沙砾生物创始人、CEO▐ 肿瘤浸润细胞疗法的过去、现在和未来

实体瘤因肿瘤异质性、肿瘤微环境导致细胞药物浸润难、T细胞无法及时接触抗原而凋亡、浸润到肿瘤内部的T细胞容易进入到耗竭状态等因素，导致T细胞对其治疗遇到瓶颈。肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法与CAR-T、TCR-T同属细胞治疗方法，在国外早期研究和近期临床试验中都展现出治疗实体瘤的巨大潜力。目前，TIL疗法的研发在中国仍处于空白阶段，突破需要更多企业努力，并引领下一代功能更为优化的TIL药物开发。

▼05张宇：中源协和SVP＆CSO▐ 干细胞药物的开发与转化

随着越来越多干细胞新药和备案获得研究许可，间充质干细胞、胚胎干细胞产品研发相继涌出，技术逐渐向基因修饰、支架结合、衍生形态方向发展。细胞药物发展特别是产业化，从机制探索、工艺确定、产权布局、CMC研究到最终商业化阶段都存在着诸多挑战，还需要更多有经验的团队参与及更完备体系支持。

▼06朱化星：近岸蛋白创始人、董事长▐ 细胞药物开发工具酶技术利用病毒载体对免疫细胞进行改造修饰的细胞药物临床上取得巨大成功。工具酶在细胞治疗领域的应用越来越广泛，mRNA介导的细胞治疗、Crispr对细胞的改造、转座酶做为非病毒基因转移工具等技术的应用也崭露头角。把握好这些新工具的应用，对细胞治疗的升级将是新机会。▼07周立：合源生物首席科学家▐ 针对临床需求的CAR-T的改进从CAR-T治疗的临床效果和安全性来看，CAR-T细胞在病人体内的扩增和持续性是非常关键的指标， 其中AUC（area under the curve）和C max与疗效呈很强的相关性。因此如何提高CAR-T在体内的扩增和持续性就是血液瘤，实体瘤和通用型CAR-T所共同面临的关键问题之一。抗体亲和力优化、抗原表达增强、CAR的分子设计及清淋等方面，目前业界都有相应的探索。▼08袁宝珠：上海质鼎生物创始人兼董事长▐ （干）细胞的质量控制及质量评价“质量”是制约（干）细胞产品研发和产业发展最核心的挑战，需多方协同创新才能有效应对，而质量标准及评价体系的创新发展是应对这一挑战的核心要素，其创新发展的基础和内容是对细胞产品“大质量”的深刻认识和创新性“质量产业”的持续发展。第五节RNA药物开发技术09王刚：恺佧生物创始人、CEO▐ 论坛致辞

恺佧生物是一家以研发为驱动的专注于生物药上游的蛋白酶公司。过去四年，我们已成为拥有200名技术研发团队的知名蛋白酶公司，也成为国内mRNA头部公司的关键原料供应商。恺佧生物很荣幸作为本次论坛的协办方，本次论坛邀请了来自mRNA、环形RNA、外泌体、小核酸、原料酶以及CDMO领域的头部公司技术大咖，干货满满，希望大家有所收获。

▼10郜鹏：艾博生物副总裁-核酸科学▐ mRNA药物平台工艺开发策略随着mRNA疫苗在对抗新冠疫情中取得成功，mRNA类药物作为一类新型生物大分子药物也得到更广泛的关注，迎来迅猛发展。mRNA药物的发展依赖于相关技术进步，主要体现在mRNA和递送系统两大技术平台的发展，带来高效低毒性的mRNA原液和递送系统，以及稳定易放大的生产工艺。▼11杨赟：环码生物联合创始人兼首席技术官▐ 环形RNA技术平台的开发新冠mRNA疫苗的快速研发并获批预示着这一平台技术的巨大潜力，但现有技术仍存在着一些不足之处。环形RNA具有更好的热稳定性、更长的药效时间和更特异的组织表达等特征，是下一代mRNA药物开发的理想平台。通过打造完善的研发和工艺体系，构建共赢的生态圈，将促进环形RNA技术的落地。▼12沈海法：斯微生物联合创始人、CTO

▐ mRNA递送平台&药物研发

mRNA是一个新型的药物研发方向。不同于以往的药物，平台技术在mRNA药物开发过程中起到至关重要的作用，使mRNA快速完成临床前开发并开展临床试验。经过多年研发，我们建立LPP递送平台，并应用于肿瘤及其他疾病的治疗性研究，LPP-mRNA具有良好的工艺稳定性、安全性和有效性。

▼13张健存：恒诺康医药董事长

▐ mRNA疫苗和药物的共转录加帽技术研究进展

核苷酸原料在mRNA疫苗的原材料成本中占比高达40%以上，是mRNA疫苗和药物的核心元件，特别是三核苷的加帽试剂，例如Clean Cap由于有专利保护，成为制约这一领域发展的“卡脖子”技术。恒诺康开发了三核苷加帽原料LZ Caps和多种修饰核苷三磷酸。LZ Cap加帽原料可以满足“一锅法”mRNA制备，比目前Clean Cap产品有更高的mRNA产率和蛋白表达量。我们希望通过提供高效、高质量的核苷关键原料，帮助国内外mRNA疫苗和药物企业快速推动产品研发。▼14方国永：合全药业副总裁新分子形式寡核苷酸和多肽业务部负责人

▐ 寡核苷酸新药开发的CMC策略及案例分享

寡核苷酸药物具有靶点丰富、药效长、风险小等优势，但在开发中也面临着递送难、稳定性差的挑战。通过在寡核苷酸新药研发及生产中的CMC体会分享，希望合全能为相关药物的开发带来一些启示和思考。▼15Jason Coleman：PIN Clinical Application Scientist Lead

▐ Scale-up and manufacturing of self-amplifying RNA-LNPs for a COVID-19 vaccine

Two RNA-vaccine candidate formulations (LNP-1 and LNP-2) were investigated using the PNI Manufacturing Platform. At small scale（0.2 and 2.5mg）, both LPN-1 and LNP-2 had comparable particle characteris. Five 50mg batches of SARS-CoV-2 self-amplifying RNA-LNP-2 were made at 3 different sites showing the robustness of the PNI GMP NanoAssemblr platform.

▼16赵立波：恩泽康泰CTO

▐ 外泌体——核酸药物递送的新载体

外泌体是一种亚微米尺度的细胞外囊泡，近年来作为一种新的药物递送技术而备受关注。在本报告中，我们对外泌体作为新型核酸药物递送系统所面临的技术挑战及研究进展进行了简单介绍，并积极看好工程化外泌体在非肝靶向的核酸药物递送的应用前景。▼17谢宏林：恺佧生物客户应用总监

▐ 高活性GMP系列酶在mRNA疫苗生产上的应用

mRNA合成过程中使用的酶关键指标的质控，对下游企业的生产工艺稳定性至关重要。随着整个产业链的逐渐发展和成熟，未来对酶的要求也会逐渐提高。除了符合CGT领域原料酶的GMP申报要求，恺佧所有酶都经过高精确活性定量放行，比如特别引进了LC-MS系统对加帽酶和2'-O-甲基转移酶进行测活放行。▼18童成：瑞博生物执行副总裁，同写意制药工程俱乐部理事

▐ 小核酸药物研发产业现状及前景

从药学CMC开发和生产角度看，小核酸药物成药性取得突破后，产业化快速发展对小核酸原料药提出规模化生产的需要，包括生产规模、产品质量、生产成本和绿色环保四个方面。小核酸原料药规模化生产既是产业化的核心，也是目前最具有挑战和充满机会的领域。▼19

李涛：药明生物微生物和病毒产业化平台、 高级主任

▐ mRNA疫苗的工艺开发和GMP生产的挑战

mRNA疫苗的工艺开发和GMP生产与传统疫苗截然不同，与生物蛋白药物也差异极大。不仅是工艺本身，检测方法也有其独特的一面。目前上市的2款新冠mRNA疫苗通过加速临床试验，虽然获得EUA和最终批准，但其工艺和检测方法仍在不断改进当中，从已公开的批复文件中可略见端倪。

PART~2展商风采

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特别感谢：赛柏蓝对此次直播全程提供技术支持