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一年前，由同写意与Cytiva主办的“抗体药先进工艺与产业化发展峰会”，在苏州独墅湖畔与800位参会者，共话中国抗体药研制。
一年后，同写意与Cytiva再次联袂，为产业献上议题、规格全面升级的“2022新型生物药先进技术峰会”。会议通知一发布，随即获得超过1.3万的阅读，展商和报名席位更是早早被锁定。
但因为3月以来新冠疫情在各地散发，此次线下之约无奈转为线上。虽然不能与近千名产业同行相聚苏州，线上形式却依旧精彩纷呈：从嘉宾阵容看，几乎全部报告老师都参与到直播当中，完整呈现了原来精心准备的线下内容；从讨论主题看，直播仍聚焦新型生物药的工艺开发和产业化技术，立足一线一流。
3月30日，中国医药企业管理协会常务副会长王学恭，苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾以及Cytiva思拓凡大中华区总经理俞丽华分别为峰会致辞。中国科学院院士、上海交通大学生命科学技术学院院长邓子新领衔，20余位报告嘉宾围绕新型抗体、基因治疗开发技术展开分享。
开幕致辞
1
王学恭：中国医药企业管理协会常务副会长
本次峰会聚焦新型生物药，包括新型抗体、基因治疗、细胞治疗、RNA药物等丰富内涵，这是当前药物开发最活跃的领域，也是产业化技术最复杂的领域。希望和业界共同努力，促进我们医药工业在这些领域尽快赶超国际水平。
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2
倪乾：苏州工业园区党工委委员、管委会副主任
我们希望借本次大会召开的契机，诚挚邀请各位知名专家和业界精英多提宝贵建议，积极“揭榜挂帅”，共促生物医药技术创新，助力园区生物医药产业发展。
园区也将努力打造最具性价比的生态体系、最具吸引力的营商环境，支持生物医药人才团队到园区创新创业，让更多技术创新成果在园区转化落地，共同打造最具竞争力的生物医药产业创新集群。▼3
俞丽华：Cytiva思拓凡大中华区总经理
政策支持、资本助力、人才回流，让我们看到一个广泛参与、充满活力的创新市场，让中国逐渐追赶世界步伐。Cytiva期待和行业一起加速非凡疗法的诞生，见证中国医药更美好的未来。这次峰会是Cytiva与同写意的再一次联手精心准备，希望大家这两天能在云端有所得、有所悟、满载而归。
大咖观点
第一节生物制药工艺的未来
4
邓子新：中国科学院院士
上海交通大学生命科学技术学院院长
▐ 高端大健康产品的合成生物学创新与创造
在新药研发方面，我们以前找菌种，现在找基因；以前是被动筛选，现在是主动创造；以前是利用自然菌种，现在是人工设计产生菌，用代谢工程、组合生物合成与合成生物学技术，改造或者颠覆大健康产品的研发路径。▼5
谢雨礼：微境生物/偶领生物创始人、总经理
▐ 生物医药新技术的发展趋势
生物医药创新无非就是发现疾病背后的生物学机制并找到包括药物在内的治疗手段。新的生物学是限速步骤，包括新靶点和新概念，特别是从物理学的视角（生物相变等）理解生物学。药物技术发展趋势，包括模拟生物自身的调控方式、程序化制药（Programmable Medicine）以及药物形式的互换、组合和升级。药物发现赋能技术非常关键，包括人工智能（AI），递送系统和核酸的化学修饰等。▼6
周伟昌：药明生物CTO、执行副总裁
▐ 生物工艺的未来
随着创新生物药的不断涌现，如何在确保产品质量的前提下加速产品上市，对业界提出了新的考验。重新制定CMC策略，加速产品研发进程；更广泛地应用连续生产工艺和一次性生物反应器，降低生产成本；采用先进的过程分析技术（PAT）及其他分析技术（MAM、SPR、BLI）等，这些应对方式都能更有效地确保产品质量。
第二节新型抗体药物开发技术
7
沈月雷：百奥赛图董事长
▐ 全新双抗和ADC药物的平台化开发
单抗ADC药物作用机制有限且易产生耐药性。而双抗可以同时识别肿瘤细胞上两个不同的靶点，进而通过多种不同的内吞机制产生更好的疗效。结合双抗和ADC优势的双抗ADC药物，一方面通过双抗更加特异性地靶向肿瘤细胞，增加药物的安全性；另一方面通过交联作用促进两个靶点的协同内吞，达到更好的治疗效果。▼8
刘静：Cytiva大中华区应用技术总监
▐ 抗体的产业化发展之路
中国抗体行业风起云涌，成果也不可小觑，为了在产业化上能向原研药大国欧美看齐，生物药扬帆出海，Cytiva提供的一贯高品质设备耗材是必不可少，特别是代表先进生产力的一次性技术、连续工艺实现、数字化自动化趋势、机理建模的应用，模块化工厂快速推进上市速度。Cytiva将助力产业腾飞。▼9
黄鹏：东曜药业ADC研发负责人
▐ ADC药物开发的挑战及策略
ADC药物研发的火热程度毋庸置疑，但其复杂的分子结构及独特的作用机制也令它在开发策略上需要综合考虑分子设计、CMC工艺放大，以及临床策略等多个方面。东曜在ADC的CMC开发及法规注册申报方面拥有丰富经验，自主研发的TAA013是目前国内走在最前面的T-DM1类产品，临床三期进展顺利。同时，依托制药全流程生产线优势，东曜还为包括ADC在内的各类药物研发公司提供一体化CDMO的合作及服务。▼10
王贵涛：同宜医药研究院副院长
▐ bi-XDC技术简介
bi-XDC是同宜医药全球独创的药物开发技术平台，其特点是双配体的协同效应。协同效应增强了对靶点的特异性结合，可将两个单独不易成药的靶点变成一对容易成药的靶点；同时还能很好的克服内源性配体的竞争。由于bi-XDC仍然保持了较小的分子量，因此可以快速穿透组织并长久富集在靶病灶中。首款药物CBP-1008已在临床获得了安全性验证和显著疗效。▼11
朱一翔：康日百奥技术运营副总经理
▐ 双抗工艺开发不同阶段的关注要点及开发策略
由于双抗分子为人工设计而非天然形成，其分子本身的特点会给药学研究带来诸多挑战，比如表达困难、产品相关副产物多样、稳定性差等。在面对这些挑战时，通常要我们抛弃过去在处理单抗分子时形成的惯性思维，针对性设计相应的工艺路线，实现可持续稳定生产符合质量要求的双抗分子的最终目的。▼12
秦国宏：康宁杰瑞工艺开发和技术转移高级总监
▐ 单域抗体的工艺开发与产业化技术
单域抗体由于其分子量小，亲和力高，稳定性强，可以应用于诊断、成像、靶向治疗、ADC等领域。康宁杰瑞开发的全球首个皮下注射PD-L1单域抗体Fc融合蛋白于2021年上市，30秒即可完成给药。区别于通用的亲和工艺，基于单域抗体的特性，采用非亲和捕获，疏水精纯的路线更具有竞争力。▼13
须涛：智核生物董事长、CEO
▐ 核药物开发策略-纳米抗体螯合放射性同位素
诺华177Lu-PSMA-617获FDA批准上市，使创新核药这一细分赛道得到各方更加广泛的关注。虽然目前因核素原料、技术壁垒等影响，中国核药创新仍处于初级阶段，但随着监管政策驱动、资本进入、诸如纳米抗体作为靶向配体的新型放射性核素偶联技术的发展等，中国核药将加速创新，相信未来核药赛道潜力无限。▼14
娄晨铧：龙沙中国区生物制药业务商务副总监
▐ 成功的抗体药物制剂开发
成功的制剂开发服务不仅仅是简单的无菌灌装服务。这是一个整体的概念，需要处方研发、制剂生产、内包材和给药过程等影响患者安全的多角度来考量。此外，也同样要考虑到综合实验室分析能力，服务全方位的制剂研发。在整个产品项目的生命周期里面，DS和DP的配合，一次性做对，降低项目总体时间和风险，赋能产品价值。▼15
李景荣：劲方医药首席技术官
▐ 生物药物商业化生产关键技术要点
生物药的商业化生产如同守江山，困难程度不低于研发阶段，需要从各个方面做好准备工作。风险评估的关键是全面、有预案、有备案；工艺的关键是批次一致性，关键工艺参数范围的设定，工艺控制的方法选择如PAT和时间；质量控制方法的设计、OOS和OOT等。将质量建立在产品中，是做好合格产品的关键。▼16
李波：罗克韦尔自动化（中国）有限公司生命科学行业顾问
▐ 创新应用赋能生物制药智能制造
通过将数字化创新应用的落地，罗克韦尔帮助生物制药企业从数据资产中实现不同维度的价值提升。通过ARVR技术，协助企业进行员工的培训，简化日常操作，巡检，从而提升生产效率，降低运营成本；通过机器学习、数字孪生，在设备、工艺等不同场景中实现预测或者闭环控制功能，从而帮助企业达到智能化工厂。轻量化、可拓展的数字化创新应用可协助企业逐步实现数字化转型。
▼17
▐ Panel：抗体药物生产先进技术与应用
刘 肖：Cytiva思拓凡大中华区市场总监罗 顺：澳斯康生物制药&健顺生物董事长、总裁李景荣：劲方医药首席技术官黄 鹏：东曜药业ADC研发负责人刘 静：Cytiva大中华区应用技术总监
● 作为融合了抗体和小分子的应用，ADC涉及学科之间的合作，需要更多不同领域的人才，产生更多的idea，以满足临床需求。
● 目前行业抗体生产成本稳定在20-50美元/克，如何进一步降低成本是下一步的努力方向。端到端的创新，有助于打通产业链，整合模块化工厂为代表的先进生产力。
● MAH的内涵不仅是委托生产和研究，最大意义更在于厘清药物研发和监管等责任，提高制药行业效率，可以说是我国药政法律法规的一块基石。
● 未来谁能快速掌握、整合行业资源，将是实现发展的关键。
● 生物医药未来的驱动因素之一是人才。而国内的人才，尤其是研发型方向，真正稀缺的是将早期和后期串联起来的管理型角色。
第三节基因治疗药物开发技术
18
李斌：纽福斯生物创始人、董事长
▐ LHON基因治疗研究进展
以rAAV2为载体的眼科基因治疗给LHON患者提供了更多可能。纽福斯研发的ND4-LHON基因治疗产品NR082已在三项临床试验（IITs）中积累了全球随访时间最长、最大样本量的安全性和有效性数据，中国1/2/3期注册性临床试验正在进行中。同时，针对ND1突变的基因治疗也已完成一项IIT。▼19
姜儒鸿：ASCTx创始人兼CEO
▐ Optimizing Gene Therapy Development for Successful FDA IND Clearance
基因治疗为遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来巨大希望。但目前基因治疗行业尚未形成完善的产业链，仍有许多方面需要努力，包括AAV生产工艺体系、相应质量控制系统，以及各国药物监管机构对基因治疗产品开发和临床申报指南，这三方面的进一步完善将是基因治疗行业的关键点。▼20
刘孟元：克睿基因集团总裁
▐ 基因编辑和递送技术
针对目前基因治疗的现状及所面临的挑战，克睿基因采取理性合理设计和定向进化筛选两种效率互补、功能叠加的措施，进行安全性好、靶向性强、产能高的AAV开发。利用自主建立的AAV技术平台，结合细胞因子重构和基于基因编辑的免疫细胞技术，以及新颖的CAR分子设计构建，克睿基因已搭建起合成生物学技术平台，聚焦于实体瘤的免疫治疗研发管线和产品的开发。▼21
杨红艳：Cytiva大中华区研发总监
▐ 让想法变成现实-病毒载体生产中的挑战与策略
基因治疗的挑战中，临床试验的安全有效、生产过程的低效和不稳定等都是关注重点。Cytiva在病毒载体生产研发方面搭建了一站式平台，通过以生产步骤为基础的解决方案和更加先进的连续流生产工艺，能够加快基因治疗药物的上市，助力想法变为现实。
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邹萍：药明生基生产部执行主任
▐ 基因治疗用质粒和病毒载体大规模生产供应挑战和策略
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任科云：楷拓生物总经理
▐ 基因治疗大规模质粒的工艺开发策略
高质量、高纯度的质粒DNA是制备基因治疗产品的前提条件， 对于GMP质粒DNA的制备，因为尺寸较大、对剪切敏感、负电荷高、粘度高以及质粒DNA与生产过程中存在的杂质（如开环pDNA、基因组DNA、高分子量RNA）之间的相似性，导致工艺挑战性高。为了获得高质量的质粒DNA，最好的方案是拥有一个稳健的整体工艺，每步工艺都经过优化，而一个很好的下游工艺对于以高产率纯化超螺旋/线性化质粒DNA至关重要。▼24
孔令洁：博腾生物CSO
▐ AAV载体的工艺开发
腺相关病毒（AAV）大规模生产是基因治疗的一个主要瓶颈。常用的HEK293 AAV包装系统由于工艺相对简单成熟、周期短被业界广为接受，而昆虫细胞-杆状病毒AAV包装系统产量高、成本低，特别是在更大规模的生产过程中明显优势，但昆虫细胞AAV包装系统存在其周期长、杆状病毒稳定性差等缺点。▼25
李玉玲：健新原力联合创始人兼CEO
▐ 病毒载体的开发和风险管控
目前基因治疗递送系统以病毒载体为主，其中腺相关病毒、慢病毒和腺病毒最为常用，尤其是AAV载体在以后几年会占主流。AAV载体的优化是极为受关注的技术方向，目标是降低免疫源性，增加载体效率和专一性。在病毒载体的生产流程中，尤其需要注意病毒空壳率和分离，如何提高完整颗粒的纯度，以提高目标基因的正常传导。
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