FDA 2020 生物制品指南计划关注基因组编辑、CAR-T疗法等大热领域

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）于 2 月 14 日发布 2020 年指南制定计划，其中一些新指南草案针对越来越热门的药品研发领域。

今年有三篇指南很可能会引起业界和其他利益相关者的大量关注和评论。这三篇指南讨论了嵌合抗原受体（CAR）T 细胞治疗的研发，结合基因组编辑的人类基因疗法的研发考虑以及神经退行性疾病的人类基因治疗。FDA 于上个月末刚刚定稿了关于基因治疗的六份指南文件，并发布了一份解释孤儿药法规下基因疗法相同性的指南草案。【FDA 一天内发布七份基因疗法指南 2020.01.31】

CBER 在 2020 年发布的其它新指南草案将重点关注捐献者的血压和脉搏资格要求，以及用于输血的冷藏血小板的替代程序。

预计今年将发布的定稿指南涉及去年 9 月份发布的关于与 FDA 互动的生物制品复杂创新试验设计草案，以及2017 年 12 月发布的关于已获批生物制品化学、生产和控制变更的草案。今年还有望看到关于血小板自动收集的定稿指南，CBER 表示打算发布 2 级指南来修订现有建议，解决用于过程验证的统计抽样计划。1 级（Level 1）指南通常列出 FDA 对新的重要监管要求的初步解释；描述在 FDA 先前解释或政策中的重大变化；并处理复杂科学或极具争议的问题。2 级（Level 2）指南通常解决 FDA 的解释或政策中的现有做法或微小变更。尽管 1 级指南和 2 级指南都可以无需事先征询公众意见“立即实施”，但实施后任何人都可以对指南提出意见，FDA 将审查这些评议并在必要时修订指南。

有望在 2020 年发布的其它定稿指南包括去年六月份草拟的一份“针对血液和血浆场所的生物制品偏差报告的修订建议”以及一份“体外诊断设备中生物干扰素测试”的指南。

CBER 计划于 2020 年发布的指南文件清单如下：

类别 — 血液和血液成分

• 在血液机构中使用减少病原菌的设备制造血液成分：问答指南

• 对于减少通过血液和血液成分传播克雅氏病和变异克雅氏病的可能风险的建议指南草案（修订）（已于 2020 年 1 月发布）

• 使用血清学测试降低通过输血传播的 I 型和 II 型人类溶血性病毒（HTLV-I/II/）的风险（已于 202 年 2 月发布）

• 体外诊断设备中的生物素干扰测试

• 捐献者血压和脉搏资格要求指南草案

• 用于输血的冷藏血小板的替代程序指南草案

• 通过自动方法收集血小板¹

• 为减少输血传输疟疾风险的捐献者询问、延期、再入和产品管理的建议指南草案²

类别 — 组织和先进疗法：

• 在产品生产和患者随访过程中基于逆转录病毒载体的人类基因治疗产品的逆转录病毒复制能力检测（已于 2020 年 1 月发布）

• 人类基因治疗产品给药后的长期随访（已于 2020 年 1 月发布）

• 人类基因子化疗产品研究用新药申请（IND）的化学、生产和控制（CMC）信息（已于 2020 年 1 月发布）

• 血友病的人类基因治疗（已于 2020 年 1 月发布）

• 视网膜疾病的人类基因治疗（已于 2020 年 1 月发布）

• 罕见病的人类基因治疗（已于 2020 年 1 月发布）

• 根据孤儿药法规解释基因治疗产品的相同性（已于 2020 年 1 月发布）

• 神经退行性疾病的人类基因治疗指南草案

• 包含基因组编辑的人类基因治疗产品的研发考量指南草案

• 嵌合抗原受体（CAR）T 细胞治疗的研发考量指南草案

类别 — 其它

• 与 FDA 关于药品和生物制品复杂和创新临床试验设计的互动

• 对已获批舍宁的化学、生产和控制变更：某些生物制品

• 关于血液和血浆场所生物制品偏差报告的修订建议

¹ 我们计划发布 2 级指南，以修订现有建议，解决用于过程验证的统计抽样计划。

² 我们计划发布指南草案以修订现有建议，包括使用减少病原体的设备来解决输血传播的疟疾。

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