盘点：11月FDA批准上市的重磅药物

来源：药渡

撰文：幻目     编辑：维他命

到目前为止，FDA在2024年已经批准了一些重磅新药，包括礼来公司治疗阿尔茨海默病的Kisunla和Madrigal制药公司治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra，BMS的35年来第一种新型精神分裂症药物KarXT等……相关内容拓展：35年来首款！FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后……

11月又有一些新药获批，以下汇总了11月FDA批准的药物相关信息。

1
Rapiblyk

• 研发企业：AOPOrphan Pharmaceuticals
• 适应症：重症监护中的心房颤动和心房扑动

总部位于维也纳的AOPOrphan Pharmaceuticals获得了FDA对Rapiblyk（兰地洛尔）的批准，用于治疗重症监护环境中的心房颤动和心房扑动。Rapiblyk设计为静脉内给药，是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，Rapiblyk可以“快速起效”，导致心率快速下降，而不会显著抑制患者的血压。

FDA的批准得到了五项随机安慰剂对照试验结果的支持，这些试验共同表明，给药后10分钟内患者心率降低40%至90%，而安慰剂组为0%至11%。不良事件在Rapiblyk治疗患者中比在安慰剂中更常见。Rapiblyk旨在用于急诊和重症监护科，以及手术和重症监护环境，它不适用于治疗慢性心律失常。

2
Imkeldi

• 研发企业：Shorla Oncology
  
• 适应症：几种形式的白血病和其他癌症

FDA批准了Shorla Oncology的Imkeldi，是FDA批准的第一个用于某些白血病的伊马替尼口服液体制剂。用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病，以及其他癌症，如骨髓增生异常/骨髓增生性疾病、侵袭性系统性肥大细胞增多症和隆起性皮肤纤维肉瘤。

Imkeldi中的活性成分伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断BCR-ABL蛋白起作用，进而防止癌细胞不受控制地生长并触发其死亡。它最初于2001年获得批准，由诺华以Gleevec品牌作为片剂销售。与固体制剂相比，Imkeldi的液体制剂提供了更好的剂量准确性，对于吞咽药片困难或需要使用特定剂量的患者，Imkeldi可以提供便捷替代方案。

3
Attruby

• 研发企业：BridgeBio
  
• 适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

FDA批准了Attruby，用于治疗患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的成年人，以减少心血管死亡和心血管相关的住院治疗。Attruby是第一个也是唯一一个药物标签上标明转甲状腺素蛋白（TTR）接近完全稳定（≥90％）的药物。

Attruby的批准得到了III期ATTRibute-CM的积极结果的支持，其中转甲状腺素蛋白稳定剂显著减少了死亡和心血管相关住院事件，并改善了生活质量。

4
仿制药艾塞那肽

• 研发企业：Amneal Pharmaceuticals
• 适应症：2型糖尿病

FDA批准Amneal Pharmaceuticals的艾塞那肽（阿斯利康Byetta的仿制药），利润丰厚且竞争激烈的GLP-1领域迎来了一个新仿制药。

与Byetta一样，Amneal的仿制药适用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。仿制药艾塞那肽将提供1.2mL和2.4mL预装笔。同样，这种仿制药与Byetta具有相同的不良反应，包括恶心、呕吐、头晕、腹泻和低血糖，以及其他常见的副作用。

Amneal的艾塞那肽是“首批在美国获得批准的GLP-1注射剂仿制药之一，首席商务官AndyBoyer在一份声明中说，到2031年，GLP-1市场预计将达到557亿美元左右。目前，该领域由礼来和诺和诺德主导，它们分别销售tirzepatide和semaglutide，有效地垄断了GLP-1药物的糖尿病和肥胖市场。

5
Ziihera

• 研发企业：Jazz & Zymeworks
  
• 适应症：HER2阳性胆道癌

JAZZ宣布FDA加速批准Ziihera^®（zanidatamab-hrii）用于治疗无法切除或转移性HER2阳性（IHC3+）胆道癌（BTC）的成人患者。

Ziihera是一种双特异性抗体，靶向HER2受体上的两个不重叠位点。这种独特的结合谱为Ziihera提供了多种作用机制，包括HER2信号传导的双重阻断和癌细胞表面HER2蛋白的去除。双特异性抗体还可以增强免疫系统的抗癌活性。

加速批准得到了IIb期HERIZON-BTC-01研究数据的支持，该研究报告称，接受Ziihera治疗的患者确认客观缓解率为41.3%，治疗缓解持续时间中位为12.9个月。安全性方面，中期试验发现Ziihera耐受性良好，只有两名患者因毒性而停止治疗。

验证性、全球性、随机性3期试验HERIZON-BTC-302（NCT06282575）正在进行中，该试验正在评估zanidatamab与标准疗法联合治疗与单独使用标准治疗在HER2阳性BTC患者一线治疗中的疗效。Ziihera的继续获批可能取决于此次验证性试验中临床益处的验证和描述。

Zanidatamab还在针对其他多种肿瘤类型进行研究，包括针对胃食管腺癌（GEA）和转移性乳腺癌（mBC）的3期试验。

6
Bimzelx

• 研发企业：UCB
• 适应症：中度至重度化脓性汗腺炎

Bimzelx是一种人源化IgG1单克隆抗体，旨在靶向IL-17A和IL-17F细胞因子，它们在免疫和炎症级联反应中起关键作用。2023年10月，FDA批准Bimzelx用于患有中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于2024年9月将其标签扩大到包括银屑病关节炎、强直性脊柱炎和中轴型脊柱关节炎。11月批准用于中度至重度化脓性汗腺炎治疗。

此次批准得到了两项III期研究——BEHEARDI和BEHEARDII的数据的支持。这些试验的结果表明，与安慰剂相比，接受Bimzelx治疗的患者在16周时化脓性汗腺炎的体征和症状至少改善了50%，并且这种治疗反应在48周的随访中得以维持。此外，Bimzelx还在几个关键的次要研究终点中有临床意义的改善。

Bimzelx是第一个也是迄今为止唯一一个获批准的选择性阻断IL-17A和IL-17A的疗法。

7
Revuforj（revumenib）

• 研发企业：Syndax Pharmaceuticals
• 适应症：赖氨酸甲基转移酶2A基因易位的复发或难治性急性白血病

FDA批准Revuforj用于携带赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）基因易位突变的成人或儿童患者，使其成为市场上第一个用于治疗复发或难治性急性白血病的menin抑制剂。

KMT2A基因重排（KMT2Ar）可能会导致侵袭性急性白血病，其预后极差且复发率高。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者携带KMT2A易位，超过一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受传统一线治疗后会复发，其中位总生存期（OS）不到一年。在接受三线或后续治疗时，仅5%的患者可达到完全缓解，其中位OS不足三个月。

Revuforj的批准得到了I/II期AUGMENT-101研究中104名患者数据的支持，其中21%接受治疗的患者达到完全缓解或部分血液学恢复。这种类型的治疗反应的中位持续时间为6.4个月。

Syndax预计将于本月在美国推出110毫克和160毫克的Revuforj片剂。同时，可用于年轻患者或体重低于40公斤的患者的25毫克剂量将于明年第一季度末或第二季度初上市。

8
Danziten尼洛替尼

• 研发企业：Azurity Pharmaceuticals
• 适应症：新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病

FDA批准了第一种也是唯一一种不限制进餐时间的尼洛替尼片Danziten。

尼洛替尼是一种口服BCR-ABL激酶抑制剂，通过阻止癌细胞的生长和增殖起作用，进而诱导其死亡。Tasigna是诺华公司的尼洛替尼片，在国内名为达希纳，该药物于2010年被批准用于治疗新诊断的慢性期成年患者。该药物的处方信息规定患者在治疗前2小时和治疗后1小时内应禁食。因为Tasigna的生物利用度在与食物一起服用时会飙升，并可能导致心脏副作用。服用Tasigna的患者在服药前通常需要严格禁食，以避免这些毒性。作为一种解决方法，Azurity重新设计了尼洛替尼Danziten，其生物利用度比Tasigna更高，可以减少剂量并消除进餐时间限制的要求。

9
Aucatzyl

• 研发企业：Autolus Therapeutics
• 适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病

在FDA批准用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）后，Aucatzyl加入了FDA批准的CAR-T疗法名单。

II期FELIX研究的数据支持Aucatzyl获批，该研究显示总体完全缓解率为63%，其中包括51%的患者达到完全缓解。Aucatzyl的优势在于安全性，细胞因子释放综合征和3级毒性的发生率较低，并且没有4级或5级不良事件。

Aucatzyl是第一个在没有风险评估缓解策略计划要求的情况下，获得批准的CAR-T疗法。Aucatzyl安全性将使其成为成人ALL患者的首选治疗选择。

10
Emrosi

• 研发企业：Journey Medical
• 适应症：酒渣鼻的炎性病变

FDA批准治疗酒渣鼻炎症病变的口服药物Emrosi。此次批准得到了两项III期试验的支持，其中治疗达到所有主要和次要终点。Emrosi在两项试验中都显示出优于当前标准护理治疗（Oracea40毫克胶囊）和安慰剂。Emrosi有可能成为治疗该病症的同类最佳口服药物。

参考资料：

https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker

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