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探索!南师在渐冻症研究方面取得突破!

砥砺前行的 南京师范大学 2024-05-02

近日,我校国家健康医疗大数据研究院
在渐冻症研究方面
取得突破
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肌萎缩侧索硬化症,又称“渐冻症”,是一类运动神经元受到损害,进行性出现变性坏死,从而造成人体运动功能丧失的疾病,包括说话困难、吞咽困难、呛咳、呼吸困难等典型症状。在没有得到有效治疗的前提下,这些典型症状将持续加重,不可逆转,60%以上的患者于发病后约3年死于呼吸肌麻痹。此前没有任何药物或治疗手段能够阻止渐冻症病情的发展,该病平均生存期只有3至5年,是一种致死性罕见病。自1874年被法国科学家命名以来,已导致1000多万名患者失去生命。


南京师范大学国家健康医疗大数据研究院(以下简称“南师大研究院”),专门成立研究渐冻症研究课题组,由董福田任课题组组长。课题组在中西医融合的基础上进行理论和方法创新,通过中医食疗在降低神经元损伤、改善渐冻症典型症状方面取得了突破。



近日,研究院组织召开了渐冻症中医食疗科研课题汇报及规划研讨会,南京师范大学副校长袁林旺出席并主持会议。南京师范大学国家健康医疗大数据研究院院长闾国年首先介绍了研究院基本情况,自2022年11月南京师范大学与中国卫生信息与健康医疗大数据学会、南京鼓楼医院联合成立国家健康医疗大数据研究院以来,研究院聚焦“面向人民生命健康”的国家战略需求,形成了人体信息模型与生物智能GIS、健康大数据与医学地理学、全息结构医学与生物信息材料三个主要研究方向,近期围绕全息结构医学与生物信息材料,针对渐冻症中医食疗开展了理论与实践研究。



董福田代表课题组详细汇报了课题进展情况。医学研究表明,渐冻症患者的神经元生存环境恶化,导致神经元失去正常死亡与修复的平衡,正常的神经细胞需要良好的环境才能存活。神经丝轻链蛋白(NfL)是评估神经元损害的关键生物标志物,其水平升高可反映神经元的损伤和死亡,在肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病以及多发性硬化等神经系统变性疾病患者的外周血及脑脊液标本中,NfL水平均异常升高。2023年4月,美国食品药品监督管理局(FDA)基于NfL水平改善,加速批准了治疗渐冻症的新药托夫生注射液(tofersen)的上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变导致的渐冻症,大约2%的渐冻症患者是由这个基因突变引发的。托夫生注射液的主要目标是延缓神经元的损伤和死亡,从而减缓渐冻症的疾病进展。
渐冻症课题组确定的主要研究目标是,针对各种因素导致的散发性渐冻症,降低其NfL水平,逆转性改善其典型症状;次要目标是,改善渐冻症的伴随症状,提高整体健康水平,改善生活质量,让患者有更多的生存时间等待治疗渐冻症药物研究的突破;采用的研究路径是,基于中西医融合的结构信息医学,从健康的角度通过中医食疗的方法对渐冻症患者的中枢神经系统、免疫系统、心、肝、脾、肺、肾、肌肉、肠、胃等进行综合调理,调理周期为12天。
课题组在2023年7月招募了三名渐冻症志愿者,调理第一期12天就快速见效,其中两位患者的NfL水平显著下降,三位患者的典型症状均有逆转性改善。2023年11月,课题组招募了第一批28名渐冻症志愿者,调理第一期12天后NfL水平显著降低,第二期调理12天后,NfL在第一期下降的基础上继续下降,典型症状同样有逆转性改善。2024年1月招募了第二批49名渐冻症志愿者,将其为两组,第一组22人,只调理免疫系统和中枢神经系统,第二组27人进行综合调理。第一组经过第一期调理后NfL水平略有上升,第二组经过第一期调理后NfL水平显著降低。说明综合调理可以有效改善神经元细胞的生存环境,降低中枢神经系统细胞损伤,且两组志愿者典型症状均出现逆转性改善。(详见表格内容)


因为基于结构信息医学的中医食疗,是定向激发人体自我修复而回到健康状态,比如调理肝,就是激发肝自我修复回到健康状态。因此,两批渐冻症患者的伴随症状也得到了有效改善。





研讨会上,与会领导和专家共同制定了南师大研究院2024年的发展规划:第一,公开全息结构医学的理论和数学公式,对有意愿合作的科研院所共享已有的研究成果,提供食疗制剂,用于科学研究和实验。第二,健康需求者可以通过南师大研究院“健康医疗大数据服务平台”,根据自己的需求发起“科研课题”,南师大研究院对于具有普遍性或者急迫性的健康需求,如罕见病、疑难杂症、久治不愈的慢性病、系统性和退行性疾病,优先联合科研院所共同研究效果好、费用低、无副作用的药品或者健康产品。第三,研究院将研究成果,对符合条件的公益服务对象通过“健康医疗大数据服务平台”提供健康服务。



















人类医学史已经反复证明,每一次医学实践的重大进步都离不开医学理论的创新。此前,研究院基于结构信息医学研发的针对过敏性疾病的快速脱敏技术获得了科技部组织的2021年全国颠覆性技术创新大赛的优秀奖,将过敏性疾病的脱敏时间由2至3年,通过中医食疗缩短为30分钟以内。而此次渐冻症课题组通过结构信息医学对于中西医融合的探索,正在为渐冻症患者争取更多生存时间等待药物突破。





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