里程碑！首个向人体内注射CRIPSR的临床试验公布结果｜科研圈日报
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· 基因治疗
里程碑！首个向人体内注射 CRISPR 的临床试验公布结果
图片来源：Pixabay
近日，再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）和 Intellia Therapeutics 报告，在研 CRISPR 体内基因组编辑疗法 NTLA-2001 在 I 期临床试验中获得积极结果，具有治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。该结果 6 月 26 日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表。
ATTR 患者由于 TTR 基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001 通过非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送，可以肝脏特异性敲除 TTR 基因，从而降低 TTR 蛋白的表达。该临床试验入组 6 名 ATTR 患者（4 男 2 女），其中 3 名接受剂量为 0.1 mg/kg 的 NTLA-2001 的治疗，另外 3 名接受剂量为 0.3 mg/kg 的相同疗法的治疗。在接受较大剂量治疗的 3 人中，2 人体内 TTR 的水平下降了 80%-96%，而目前针对该疾病的标准疗法通常将这一指标平均下降 81%。在安全性方面，截至接受治疗后第 28 天，NTLA-2001 表现出良好的安全性，没有发现严重不良事件和肝脏问题。并且治疗剂量的 NTLA-2001 并未产生脱靶效应。这项研究首次通过血液注射 CRISPR 成功治疗遗传性疾病，甚至可能成为第一种彻底治愈方法。（Science News，公众号“药明康德”，NEJM）
· 医药产业
强生公司同意支付 2.3 亿美元以调解阿片危机诉讼案
强生公司（Johnson & Johnson，JNJ）于当地时间 6 月 26 日同意向美国纽约州政府支付 2.3 亿美元（约合人民币 14.9 亿元），以调解一宗阿片危机相关诉讼案。该诉讼案指控 JNJ 加剧了阿片类止痛药物在美国的滥用，原定 6 月 28 日进行庭审。与此同时，JNJ 和三家美国最大的药品批发商美国美源伯根公司（AmerisourceBergen，ABC）、美国卡地纳健康集团（Cardinal Health ，CAH）和美国麦克森（McKesson，MCK）正在加紧谈判，以达成一项价值 260 亿美元的和解协议，解决数千项其他诉讼。该和解协议还包括 3,300 万美元的律师费和其他费用，以及 JNJ 承诺在全国停止销售阿片类药物。纽约州总检察长表示，这笔款项将在 9 年内支付，但如果所有提起诉讼的地方政府都同意加入交易，一半以上的款项最早可能在 2 月份就会支付。此前，美国各地的州、市和县就阿片类药物危机，已对药品制造商和分销商提起 3,000 多起诉讼，该危机在过去二十年中已夺走近 500,000 人的生命。（STAT News）
· 行为不端
教师涉嫌骚扰女学生，华中科大发布处理通报：停止其教师资格
6 月 25 日，微信公号“三禾随笔”发布的文章《华中科技大学教授性骚扰女研究生》引发网友关注。作者在文章详细描述了在华中科技大学读研期间被张姓教授性骚扰长达两年的经过。同日，华中科技大学网站发布《情况通告》，称学校相关部门收到实名举报外国语学院教师张某某涉嫌骚扰女学生的材料。学校对此高度重视，立即成立调查工作组，启动调查。华中科技大学历来高度重视师德师风建设，对师德师风违规问题“零容忍”，一经查实，将依法依规严肃处理。
6 月 27 日，华中科技大学发布公告称：“经查，张某某违反教师职业道德，造成恶劣社会影响。为严肃师德师风纪律，根据国家和学校相关文件，经学校研究决定，取消张某某研究生导师资格，调离教师岗位，停止其教师资格。”（公众号“科学网”，华中科技大学）
· 大科学装置
多应用巡天望远镜阵（MASTA）在青海正式开建
据中新网报道，多应用巡天望远镜阵（MASTA）项目奠基仪式于 6 月 26 日上午在青海冷湖镇赛什腾山冷湖天文观测基地举行，标志该望远镜阵列正式开建。MASTA 由中科院紫金山天文台研制，主要用于大批量中高轨空间碎片的探索发现。MASTA 项目具有着力天文领域研究和服务国家战略的双重意义：既将填补中国该类设备的空白，使中国中高轨道空间碎片的检测编目能力达到世界先进水平，助力及相关学科的研究和交流合作，也将服务于航空航天安全等国家战略需求。MASTA 项目启动于 2018 年 12 月，预计于 2023 年初建成。（中新社）
· 天文学
首批恒星可能诞生于大爆炸后 2.5 到 3.5 亿年
英国伦敦大学学院（UCL）和剑桥大学（University of Cambridge）的研究发现，宇宙中的首批恒星可能诞生于大爆炸后 2.5 至 3.5 亿年。团队基于哈勃太空望远镜（HST）和斯皮策空间望远镜（SST）的观测数据对六个高红移星系（z≥9，对应约 130 亿年的观测回溯时间）的光谱进行了分析研究，光谱显示的氢含量提供了对恒星年龄的估计结果，显示这些恒星年龄约为 2 到 3 亿年。而智利阿塔卡马大型毫米波阵列（ALMA）和欧洲甚大望远镜（VLT）等的观测数据给出了这些恒星的精确红移，由此确定了观测回溯时间。最终结果显示这些恒星可能诞生于大爆炸后 2.5 至 3.5 亿年。由于地球大气的不透明度限制了地面天文观测，且太空望远镜 HST 和 SST 的观测能力有限，结果的精确度已经到达了极限。团队希望计划于 11 月发射的詹姆斯·韦伯太空望远镜（JWST）能够提供更精确的观测信息，直接见证宇宙的黎明曙光。该研究 6 月 24 日发表于《皇家天文学会月报》（Monthly Notices of the Royal Astronomical Society）。（UCL）
· 农业科学
第一代基因组设计杂交马铃薯问世
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所黄三文团队应用“基因组设计”理论和方法体系培育杂交马铃薯，用二倍体育种替代四倍体育种，并用杂交种子繁殖替代薯块繁殖。在前期研究中，研究团队通过基因组编辑技术敲除了控制马铃薯自交不亲和的 S-RNase 基因，筛选到了 S-RNase 的天然突变体，并克隆了来自野生种的自交亲和基因，解决了“自交不亲和”问题；之后，该团队利用基因组大数据进行育种决策，根据基因组测序的结果，选择基因组互补性比较高的自交系进行杂交，获得杂种优势显著的杂交种，解决了“自交衰退”问题。在克服以上两个关键障碍后，研究团队成功培育出第一代高纯合度（>99%）二倍体马铃薯自交系，并实现二倍体杂交马铃薯品系“优薯 1 号”的育种。“优薯 1 号”的成功选育证明了杂交马铃薯育种的可行性，且小区试验显示“优薯 1 号”产量接近 3 吨/亩，具有显著的产量杂种优势。相关研究成果于 6 月 24 日发表在《细胞》（Cell）期刊上。（科技日报，Cell）
· 疫情通报
6 月 27 日我国内地新增确诊病例 21 例，均为境外输入病例
据国家卫健委通报，6 月 27 日 31 个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团报告新增确诊病例 21 例，均为境外输入病例（广东 5 例，云南 5 例，四川 4 例，福建 3 例，湖南 2 例，北京 1 例，上海 1 例）；无新增死亡病例；新增疑似病例 1 例，为境外输入病例（在上海）。新增无症状感染者 22 例（均为境外输入）；当日转为确诊病例 2 例（均为境外输入）。截至 6 月 27 日 24 时，31 个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团累计报告确诊病例 91753 例，累计死亡病例 4636 例。
据世卫组织通报，截至欧洲中部时间 6 月 27 日 16:12（北京时间 6 月 27 日 22:12），过去 24 小时全球新增确诊病例 437,764 例，新增死亡病例 9,218 例：其中巴西新增确诊病例 115,228 例，新增死亡病例 2,392 例；印度新增确诊病例 51,667 例，新增死亡病例 1,329 例。全球累计确诊病例 179,686,071 例，累计死亡病例 3,899,172 例。（国家卫健委，世卫组织）
编写：魏子豫、许楚楚、武大可、戚译引
编辑：戚译引
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