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全球首个移植猪肾入体的患者出现:术后恢复良好,有望很快出院 | 科研圈日报

科研圈 2024-04-05

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· 生物医药


全球首个移植猪肾入体的患者出现:术后恢复良好,有望很快出院


图片来源:Massachusetts General Hospital


据美国哈佛大学医学院(HMS)消息,当地时间 3 月 16 日,HMS 的科学家首次将基因编辑猪的肾脏移植到活人患者体内。这位 62 岁的终末期肾衰竭患者名为理查德·斯莱曼(RiChard Slayman)。手术过程中,医生观察到肾脏完成连接后立即变成粉红色,并成功产生尿液。医院方面表示,斯莱曼术后近一周恢复良好,有望很快出院。目前,斯莱曼还在使用专门用于抑制针对猪组织免疫排斥的单克隆抗体药物,这些药物由两家制药公司免费提供。

 

据悉,斯莱曼患有慢性肾病,经历 7 年血液透析后,他曾于 2018 年接受过人类肾脏移植手术。然而,手术 5 年后,斯莱曼的移植肾脏出现器官衰竭,不得不在 2023 年 5 月重新接受透析治疗。美国食品和药品管理局(FDA)通过扩展应用(expanded access)途径批准了斯莱曼的申请后,他正式参与本次实验性移植手术。此次手术中使用的猪肾来自 eGenesis 公司,通过 CRISPR-Cas9 技术共编辑 69 处位点,以减少危害并提高猪肾与人体的相容性。如果斯莱曼术后不需要重新进行透析,则此次手术将被认为成功。虽然手术的长期效果还有待观察,但医疗团队表示,根据临床前研究,他们的目标是让移植肾脏至少存活 2 年以上。(HMS)


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美国 FDA 批准首个用于治疗儿童致命神经疾病的基因疗法


异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)是一种罕见遗传病,因编码芳基硫酸酯酶 A(ARSA)的基因发生突变引起。这种基因突变会导致硫苷脂(sulfatide)积累,进而对中枢和周围神经系统造成损害,患者表现为运动和认知功能的丧失以及早逝。该病目前无法治愈,治疗通常侧重于支持性护理和症状控制。当地时间 3 月 18 日,美国食品和药品管理局(FDA)批准将生物制药公司 Orchard Therapeutics (ORTX)开发的基因疗法 Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel)用于治疗出现症状前的晚期婴儿期(late infantile)和早期少儿期(early juvenile)MLD 患者,以及出现早期症状的早期少儿期 MLD 患者。这是首个获批用于治疗此类儿童致命神经疾病的基因疗法。

 

Lenmeldy 是一种基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法。来自患者的 HSC 经过基因改造,获得有功能的编码 ARSA 的基因,而后输回患者体内,利用表达的 ARSA 分解体内积累的硫苷脂,进而阻止 MLD 疾病进展。患者治疗前需接受高剂量化疗,从骨髓中去除原有 HSC,然后替换成改造过的 HSC。该临床试验共纳入 37 名 MLD 患儿,试验结果显示,与未经治疗的儿童相比,Lenmeldy 显著降低了严重运动障碍或死亡的风险。接受 Lenmeldy 治疗的所有出现症状前的晚期婴儿期患儿在 6 岁时都仍然存活,而对照组只有 58% 的患儿存活。接受治疗的患儿在 5 岁时,71% 能在没有帮助的情况下行走,85% 的语言和作业智商(performance IQ)得分正常。此外,出现症状前和出现早期症状的早期少儿期患儿经过治疗后的运动和/或认知疾病进展减缓。(FDA)



· 人工智能


联合国一致通过首个全球性 AI 决议


据联合国消息,当地时间 3 月 21 日,联合国大会未经表决一致通过了一项具有里程碑意义的决议,呼吁抓住“安全、可靠和值得信赖的”人工智能(AI)系统带来的机遇,让 AI 给人类带来“惠益”,并以此促进可持续发展。决议表示,各国认识到,“人工智能系统的设计、开发、部署和使用速度加快,技术变革日新月异,对加快实现可持续发展目标具有潜在影响”。为此,大会“决心促进安全、可靠和值得信赖的 AI 系统,以在全面实现《2030 年可持续发展议程》方面加快取得进展”。决议草案由美国提交,同时还有包括中国在内的 120 多个会员国成为“共同提案国”或表达支持。这是联合国大会首次就监管 AI 这一新兴领域通过决议。(United Nation)


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· 学术不端


美国罗切斯特大学确认迪亚斯存在学术不端


据《华尔街日报》(The Wall Street Journal)报道,近日,美国罗切斯特大学(University of Rochester)的一位发言人透露,他们聘请的外部专家委员会发现该校物理学家兰加·迪亚斯(Ranga Dias)的论文中存在数据可靠性问题。根据罗切斯特大学相关政策及美国联邦相关规定,委员会认定迪亚斯存在学术不端行为。不过,关于该调查结果的详细内容,罗切斯特大学方面并未披露。迪亚斯本人并未对此作出回应。

 

在过去 18 个月内,迪亚斯已有至少 4 篇与他人合著的论文被撤稿,其中 3 篇与超导相关。2022 年,《自然》(Nature)撤下了迪亚斯于 2020 年发表的一篇关于超导的论文。此后,罗切斯特大学对该研究进行了 3 次初步审查,但并未发现足够证据以开启全面调查。2023 年春季,该校收到了关于迪亚斯其他研究的投诉,于 2023 年夏季开始进行由外部专家领导的、更为彻底的调查,并于今年 3 月完成调查。罗切斯特大学发言人表示,此类调查后会有单独的程序来决定人事变动,但发言人拒绝透露该校教务长对调查结果的具体审查情况。目前,迪亚斯仍是罗切斯特大学机械工程系及物理学与天文学系的助理教授,但 2023 年 8 月起,他已不再拥有学生和实验室。(The Wall Street Journal


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· 气候变化


气候变化或将加剧传染性疾病的传播


近日,一篇发表于《美国医学会杂志》(JAMA)的文章指出,与全球变暖相关的冬季缩短、降水量变化和极端天气事件增加等局部表现,将导致全球病原体、病媒生物及动物宿主和人类的行为发生改变,进而可能改变传染性疾病的流行病学,或将加剧传染性疾病的传播

 

文章指出,全球变暖导致的降雨模式的变化正在扩大病媒生物(例如蚊子、跳蚤和蜱虫等)的活动范围和活跃期,更短、更温暖的冬季和更长的夏季也与更多病媒生物传播疾病相关,因此带来了更高的疾病传播率。同时,鼠疫杆菌和汉坦病毒等引发的人畜共患病的发病率和地点也发生了变化。由于失去了原本的栖息地,野生动物正离人类越来越近,因此动物疾病蔓延到人类以及出现新病原体的风险随之升高。此外,文章还指出了正在出现的新的真菌感染,例如耳念珠菌(Candida auris);以及一些真菌病原体地理位置的改变,例如球孢子菌(Coccidioides)感染人肺部引发的山谷热(Valley fever)已不再局限于炎热干燥的地方。对此,研究人员呼吁采取更强有力的传染性疾病监测手段,并敦促临床医生做好相应准备。(JAMA, UC Davis Health)



· 环境污染


美国环保署宣布全面禁用石棉


当地时间 3 月 18 日,美国环保署(EPA)宣布了对温石棉(chrysotile asbestos,也称白石棉)的禁令,这意味着美国将全面禁止石棉使用。石棉是天然的纤维晶体状硅酸盐类矿物质的总称,最常见的包括温石棉、铁石棉和青石棉。其具有绝缘、绝热、耐高温以及耐磨等特性,此前广泛用于建筑、汽车制造以及纺织等行业。然而,石棉对人体有着极大的危害,接触石棉会导致人体肺部纤维化,还会导致肺癌以及喉癌等疾病。铁石棉和青石棉等致癌性较强,早已被大多数国家禁用,而温石棉致癌性较低。温石棉主要用于制造隔膜(用于氢氧化钠和氯的制造中)、垫片、制动块、售后汽车制动器/衬片、其他车辆摩擦产品以及其他垫圈。


早在 1989 年,EPA 便尝试全面禁止石棉,但遭到了联邦政府反对。直到 2016 年,美国国会同意对 1976 年颁布的《有毒物质控制法案》(TSCA)进行修订。在宣布全面禁令的同时,美国环保署也给相关企业提供了充足的时间来淘汰温石棉,例如在氯碱行业中,公司最多拥有 12 年的过渡时间来淘汰石棉隔膜。(EPA, “环球科学”公众号)


编写:张雯昕、宋秋舸、武沛雯、黄雨佳

编辑:黄雨佳

封面图来源:Massachusetts General Hospital


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