【“剧”说健康】《我不是药神》里的“慢性粒细胞白血病”是种怎样的病？

最近，电影《我不是药神》备受关注，“慢性粒细胞白血病患者”、“原研药”、“仿制药”等成为了热搜榜的关键词。

“慢性粒细胞白血病”到底是一种怎样的疾病？这种疾病常见吗？真的有特效药吗？

今天，我们请到仁济医院血液科倪蓓文医生，为大家解答心中的疑问。

慢性粒细胞白血病（简称“慢粒”）

我们知道，人体细胞内都有基因。所谓的基因，就是记载着遗传信息的一段“核苷酸序列”。而它们，可以决定细胞的发育和功能。

慢性粒细胞白血病的发生就是由于9号和22号染色体部分片段易位，形成了BCR-ABL融合基因。而这种基因发挥作用的BCR-ABL蛋白，具有酪氨酸激酶活性，会恶意地持续传递增殖的信号，最终导致了慢粒的发生。

在我国，慢粒的年发病率约0.7/10万，年龄集中在50~60岁，男性略多。国内慢性白血病患者中，90%为慢粒。

慢粒起病缓慢，病情隐匿，在体检或其它疾病诊治时，因发现白细胞数过高或脾肿大而就诊。

确诊则需要做“骨髓穿刺和活检术”，“染色体核型分析”和“BCR-ABL基因检测”。患者如检测出：9号和22染色体易位及BCR-ABL融合基因，就可以确诊了。

该疾病的病程分为慢性期、加速期和急变期。慢性期自然病程平均3~4年，一旦急变，平均寿命约半年。

目前，已有针对BCR-ABL融合基因的靶向药物——酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也就是电影里出现的昂贵药物。

第一代TKI药物名叫“甲磺酸伊马替尼”，慢性期的患者每日需口服400mg。一般来说，慢性期患者服用这种药物，其10年的无病生存率可接近90%，还是很高的呢。

但并不是说一直吃就ok了。服用期间，患者还需在医生的指导下定期检测血常规、染色体和BCR-ABL融合基因，以判断治疗的效果。

如基因监测一旦发现疗效不佳，就需要及时调整治疗策略，及时更换二代TKI，如达沙替尼、尼洛替尼等。TKI是一种抑制酪氨酸激酶活性的药物，所以病情缓解后的TKI停药问题仍在探讨中。

传统的治疗还包括细胞毒药物（如羟基脲、小剂量阿糖胞苷）和干扰素，虽然他们也能使大部分患者白细胞降低，但不能抑制或清除BCR-ABL融合基因，故不可能治愈这类疾病，且毒性大。

当然，在上述治疗效果均不佳、患者处于加速期或急变期时，有合适的供者，患者应选择造血干细胞移植。

2017年，TKI药物纳入了全国医保目录！对于广大的慢粒病人来说，这就像一股春风吹来了新的希望！

（来源：@上海交通大学医学院附属仁济医院）

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