速递 | Celgene拟70亿美元收购Impact

▎药明康德/报道

日前，美国制药公司新基 (Celgene)和Impact Biosciences联合发布声明，宣布新基将收购Impact Biosciences。位于美国圣地亚哥的Impact Biosciences公司的主打在研药物是用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis，MF) 和真性红细胞增多症 (polycythermia vera, PV) 的fedratinib。根据协议，新基将预先支付给Impact 11亿美元的付款，根据随后监管批准和销售额方面的里程碑，Impact总计最多可获得70亿美元的付款。

骨髓增生性肿瘤 (myeloproliferative neoplasms，MPN) 是一类由于骨髓生成太多红细胞、血小板或某些类型的白细胞而导致的血癌。它包括MF、PV、和原发性血小板增多症 (essential thrombocythemia, ET) 三种类型。位于JAK2, MPL或CALR基因上的突变是骨髓增生性肿瘤 (myeloproliferative neoplasms，MPN) 的重要特征之一，而由于JAK2基因上的突变造成JAK2蛋白激酶的过度激活是MPN疾病的首要原因。基于这个原因，Impact Biomedicines开发了一种名为fedratinib的具备高度选择性的口服、强力JAK2蛋白激酶抑制剂。

▲Fedratinib的分子结构式（图片来源：Selleck Chemicals）

在随机双盲，含有安慰剂对照的关键性临床3期试验中，fedratinib在治疗从未接受过其它疗法的MF患者时达到了试验的主要和次要终点，患者的脾脏反应和整体症状得分都得到显著的改善。

而且在名为JAKARTA-2的一项多中心，单臂临床2期试验中，fedratinib在治疗对ruxolitinib (一种JAK1/JAK2抑制剂) 产生抗性或无法耐受的MF患者时让患者的脾脏反应和整体症状得分也得到临床意义上的显著改善。

▲Fedratinib的作用机理（图片来源：Impact官方网站）

JAKARTA-2临床试验曾经因为患者中出现称为韦尼克脑病 (Wernicke’s encephalopathy) 的严重神经疾病而被FDA暂停。Impact 公司在经过对18个临床试验中877名患者的试验数据的分析之后，发现这种严重副作用只在小于1%的患者身上出现。而且发现患者在接受治疗时的营养不良可能是导致韦尼克脑病出现的原因，这将有助于防止在后续治疗中这一严重副作用发生的几率。在与FDA交流之后， FDA于2017年8月允许临床试验继续进行。

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“Impact Biomedicines公司的创建是基于我们对临床试验数据的深入分析。我们认为fedratinib对于从未接受过治疗或者对其它JAK抑制剂产生抗性和无法耐受的患者来说都是一个利大于弊的选择，” Impact公司的首席执行官John Hood先生说：“我们相信新基公司是继续我们的使命，让fedratinib在MF患者中发挥最大效力的理想伙伴。”

根据fedratinib在临床试验中表现出的疗效和安全性指标，用它治疗MF的新药申请预计将在2018年中开始递交。这款一度被判“死 52 28768 52 14941 0 0 995 0 0:00:28 0:00:15 0:00:13 3034”的抗癌新药能否重生并且为MF和其它类型的血癌患者造福？让我们拭目以待。

参考资料：

[1] Celgene to Acquire Impact Biomedicines, Adding Fedratinib to Its Pipeline of Novel Therapies for Hematologic Malignancies

[2] Impact Biomedicines 官网