FDA局长最新讲话：微生物疗法要怎么管？

▎药明康德/编译（来源：FDA）

近几年来，微生物组得到了学界与业界的广泛关注：国家级微生物组计划纷纷启动、微生物组新锐公司层出不穷，创新微生物组疗法也取得了大量可喜的临床进展。我们应当怎样推进活体微生物疗法的研究？这些疗法又应得到怎样的监管？最近，美国FDA局长Scott Gottlieb博士在一份声明中，分享了FDA的一些思考。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队也将为各位读者分享相关内容。

▲FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于微生物疗法的声明（图片来源：FDA官网）

在过去的几年里，无论是科学界还是公众，都对使用微生物治疗疾病，维持健康产生了浓厚的兴趣。如今的人们无比熟悉“好细菌”或“有用的细菌”这些名词，期望它们能用来治疗或预防多种疾病。随着微生物组学的持续发展，美国FDA将致力于在这一不断演化的领域里，为公众区分“科学”与“科幻”。

我们知道在细菌感染等特定的情况下，抗生素的使用可能会干扰正常生活在体内的微生物。而我们身体里和身体表面生活的微生物组，可能影响到特定药物对患者的治疗效果。一些研究也发现，通过调控微生物组，我们有望改善癌症的治疗。还有一些初步的证据表明，主动给予的特定微生物或是“好细菌”，能帮助我们预防一些疾病。

比方说，科学家们正在研究益生菌的使用能否预防早产儿中的严重疾病“坏死性小肠结肠炎”，这往往会引起系统性的感染，甚至死亡。考虑到早产儿是最为脆弱的患者群体，为了他们的健康与安全，我们还需要更多研究来测试这一疗法的可行性。

在早产儿中获得的数据很难解读，因为益生菌制备的方法有所不同，而且往往会与其他干预手段联合使用。因此，理解在早产儿中使用益生菌是否能带来显著的益处，理解哪些益生菌最有效，都是非常重要的。过去，曾有一些益生菌的使用，带来了严重的副作用。我们对这些潜在的风险非常担忧，并正在积极监管它们的使用。这些风险表明，我们需要更为确定的证据，来显示这些疗法在预防严重疾病上的收益。我们需要确保这些产品的确能带来让任何潜在风险都可以接受的益处。在脆弱的患者群体中，这是非常重要的。在看到不安全的产品时，我们会考虑采取措施。

2016年，FDA出台了一份指导文件，解释了研究人员在早期临床试验中，要满足怎样的生产要求，才能将益生菌当作药物。我们还需要更多的合作与努力，来推进所需的临床试验，以理解这些产品的安全性与有效性。我们承诺将实现这些目标。

FDA尚未批准任何活性生物疗法产品（live biotherapeutic product，LBP），这是指在疫苗外，用于预防或治疗疾病，且含有活性生物的产品。但通过FDA的监管，含有益生菌的食物（包括膳食补充剂）是合法的。只是这些产品不能合法用于治愈、减轻、治疗、或预防任何疾病。2016年的这份指南也明确阐明了一些以食物或膳食补充剂合法问世的LBP，能怎样被用于研究。

FDA也正在考虑如何添加额外的信息，明确菌落的形成单位以及权重。我们也理解人们对于食物和膳食补充剂中的益生菌有持续增长的兴趣，因此我们也承诺将与业界合作，为消费者提供更多信息，帮助他们对产品做出选择。

▲NIH与FDA近期合作紧密。不久前，NIH主任Francis S. Collins博士和美国FDA局长Scott Gottlieb博士曾发表了关于基因疗法的一项报告（图片来源：NIH官网、FDA官网）

考虑到这一领域内快速发展的科学，FDA将与美国国立卫生研究院（NIH）在9月17日联合举办讨论会，对基于微生物组的产品进行研讨。内容会包括对微生物组的调控，能怎样用来预防或治疗不同的疾病。演讲的主题广泛，将涵盖：对于活体微生物产品的监管框架；在预防、治疗、治愈人类疾病中，活体微生物产品的安全性与有效性；活体微生物产品菌株的筛选。讨论会也将安排专题讨论。我们期待良好的科学对话。

本研讨会是我们在这个领域内推进监管的努力之一。我们要确保在现有的不同监管体系内建立起现代、高效的评估政策。我们了解这些产品的潜在益处，但也知道其中的特定风险。我们需要确保这些产品上市并作为药物使用之前，都得到了充分的评估；我们也要确保消费者在使用含有益生菌的食物或膳食补充剂时，对产品信息有充足的了解。通过促进执行经过精心设计的临床试验，FDA与NIH希望能实现微生物组科学的潜力，造福个体与公众健康。

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参考资料：

[1] Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on advancing the science and regulation of live microbiome-based products used to prevent, treat, or cure diseases in humans, Retrieved August 23, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm617168.htm?utm_campaign=08162018_Statement_FDA%20on%20advancing%20the%20science%20and%20regulation%20of%20live%20microbiome-based%20products&utm_medium=email&utm_source=Eloqua&from=timeline&isappinstalled=0

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