▎药明康德/报道
今日，专注于治疗和预防自身免疫性疾病的Provention Bio公司宣布，FDA授予其非Fc受体结合型CD3单抗在研疗法teplizumab（PRV-031）突破性疗法认定，用于预防或延缓1型糖尿病的发生。
作为一种慢性自身免疫性疾病，1型糖尿病患者的免疫系统会错误地攻击自身胰岛β细胞，导致β细胞功能逐步受损和死亡，最终患者需要依赖外源性胰岛素来进行治疗。对于1型糖尿病遗传易感人群，在出现明显高血糖症状前，疾病已经开始发展，主要表现为自身抗体（抗胰岛素和抗胰腺抗体等）的出现和糖耐量的异常。在这期间，胰腺中的β细胞基本上仍完好无损，这为干预和保存β细胞提供了一个至关重要的窗口。目前，缺乏预防高危人群1型糖尿病发病的方法。Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物，它的Fc区经氨基酸修饰后，减少了与补体和Fc受体的结合，降低了其潜在毒性。Teplizumab能减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击，从而保护β细胞不受破坏，进而预防或推迟1型糖尿病的发生。
▲Teplizumab的潜在工作机理（图片来源：参考资料[3]）在近期《新英格兰医学杂志》发表的试验结果显示，teplizumab能延迟1型糖尿病发病2年时间甚至更长。1型糖尿病高危人群接受14天的teplizumab治疗（n=44），或安慰剂（n=32），随后每隔6个月监控临床1型糖尿病的进展。Teplizumab组被诊断为1型糖尿病的中位时间为48.4个月，而安慰剂组的这一数据为24.4个月。43%的Teplizumab组患者和72%的安慰剂患者，在随访期间被诊断为1型糖尿病。统计显示teplizumab将1型糖尿病发病风险降低了59%（HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006）。这些数据第一次证明了，通过预防性治疗可以延缓1型糖尿病发病。Provention Bio的首席执行官Ashleigh Palmer先生表示：“Provention Bio很高兴FDA认识到了teplizumab预防1型糖尿病的变革性潜力。我们将与监管机构密切合作，以期将这一候选药物早日带给需要的患者。”参考资料：
[1] Provention Bio Announces Breakthrough Therapy Designation for Teplizumab (PRV-031) for the Prevention or Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals. Retrieved Aug 5, 2019, from http://investors.proventionbio.com/2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals
[2] Kevan C. Herold, et al., (2019). An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med, 10.1056/NEJMoa1902226
[3] Teplizumab Overview. Retrieved Aug 5, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teplizumab-overview.htm
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