速递 | FDA提前加速批准小分子创新疗法，治疗镰状细胞贫血症

▎药明康德/报道

今日，美国FDA宣布，加速批准Global Blood Therapeutics公司的创新疗法Oxbryta（voxelotor）上市，治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（sickle cell disease, SCD）。这是首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法，代表着治疗SCD的一种创新作用机制。这一批准比FDA预定的批准时间提前了3个月，显示了FDA为将这款创新疗法早日带给患者而作出的努力。

SCD是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的血红细胞由于表达血红蛋白β链的基因出现突变，而变成镰刀状并丧失弹性。从儿童期开始，SCD患者由于血液无法顺畅流向器官，出现不可预知和反复发作的严重疼痛危机，常导致心理和身体残疾。阻断的血流，加上溶血性贫血（红细胞的破坏），最终可能导致多器官损伤和早夭。

Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法，它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。

Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designations）。

▲Oxbryta在HOPE临床试验中的主要疗效结果（图片来源：参考资料[2]）

Oxbryta的批准是基于包含274名SCD患者的临床试验的结果，在这项试验中，SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗。试验结果表明，接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL，安慰剂组这一数值为9.2%。以往研究表明，血红蛋白水平降低与负面临床后果相关，而将血红蛋白水平提高1 g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。

Oxbryta获得加速批准，这意味着Global Blood Therapeutics公司必须进行进一步的临床试验，验证Oxbryta的临床疗效。

“Oxbryta能够抑制脱氧镰状血红蛋白的多聚化，这是SCD的关键性异常，“FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：”Oxbryta通过防止血红细胞变为镰刀状并且聚集，防止由于溶血导致的血红蛋白水平下降。它为罹患这一危及生命的严重疾病的患者提供了新的治疗选择。“

参考资料：
[1] FDA approves novel treatment to target abnormality in sickle cell disease. Retrieved November 25, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-novel-treatment-to-target-abnormality-in-sickle-cell-disease-300964854.html

[2] EHA 2019 CORPORATE UPDATE. Retrieved September 7, 2019, from https://ir.gbt.com/static-files/fe2a8a7a-ddd9-4bf5-a5ff-700746f1bca3

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