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日前，百时美施贵宝（BMS）和Acceleron Pharma宣布，FDA批准双方共同开发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept-aamt），用于治疗极低至中等风险骨髓增生异常综合征患者中出现的贫血。这些患者接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败，并且需要定期接受血红细胞（RBC）输注来缓解贫血症状。新闻稿指出，FDA的批准标志着这类患者十多年获得首个新的治疗选择。此次批准为Reblozyl的第二个适应症，该药于2019年11月首次获批，用于治疗需要定期输注RBC的β地中海贫血成人患者的贫血症。
骨髓增生异常综合征（MDS）患者的特征是无法有效生成健康的红细胞、白细胞和血小板，导致贫血和频繁或严重感染。发生贫血的MDS患者常需要定期输血以增加循环中健康红细胞的数量。频繁输血与铁过载、输血反应和感染的风险增加有关。Reblozyl是一款“first-in-class”血红细胞成熟剂，代表了通过调节后期血红细胞成熟过程降低输血负担的创新药物类型。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期RBC输注的负担。
Reblozyl的获批是基于关键性3期临床试验MEDALIST的研究结果，MEDALIST是一项随机双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究。在试验中，与接受安慰剂治疗的患者相比，在试验的前24周内，接受Reblozyl治疗的患者中实现了至少8周RBC输注独立的比例显著增加，达到了研究的主要终点。此外，在研究的前24周和48周内，与安慰剂相比，接受Reblozyl治疗的患者达到至少12周输血独立的比例显著更高。
“今天Reblozyl的获批对于大多数骨髓增生异常综合征患者来说是一个重要的里程碑，这些患者解决其疾病相关贫血的治疗选择有限，我们期待着将Reblozyl立即用于这一患者群体。”BMS血液学全球医疗事务副总裁Diane McDowell医学博士说。参考资料:
[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approves Reblozyl® (luspatercept-aamt), the First and Only Erythroid Maturation Agent, to Treat Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS). Retrieved 2020-04-04, from https://www.businesswire.com/news/home/20200403005530/en/U.S.-Food-Drug-Administration-FDA-Approves-Reblozyl%C2%AE?from=groupmessage
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