速递 | 首款全身性给药体内CRISPR疗法进入临床试验

▎药明康德内容团队编辑

Intellia Therapeutics日前宣布，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2001已经完成全球性1期临床试验的首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。新闻稿指出，这是首款进入临床试验的通过静脉注射，全身性给药的CRISPR基因编辑疗法。

发现CRISPR基因编辑系统的Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授今年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。这家公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。

NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达。在非人灵长类动物模型中，这一疗法在一次治疗之后，可以将TTR蛋白的表达水平降低95%以上，并且维持至少一年。

▲NTLA-2001在动物模型中将TTR蛋白的水平降低95%并且维持至少一年（图片来源：参考资料[2]）

“我们正在进入一个为患者带来潜在治愈性基因组编辑疗法的新时代。”Intellia公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说，“一旦我们评估了安全性并确立了最佳剂量，我们计划迅速启动针对ATTR临床症状的临床试验。与目前可用的长期治疗相比，NTLA-2001可通过使所有患者的TTR蛋白发生更深度的永久性降低来阻止和逆转ATTR的进展。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] Intellia Therapeutics Doses First Patient in Landmark CRISPR/Cas9 Clinical Trial of NTLA-2001 for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-doses-first-patient-landmark-crisprcas9

[2] Intellia Corporate Overview. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/static-files/a57908a6-aaca-404d-9072-32471cd3d41e

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