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9月30日，默沙东（MSD）宣布，将斥资约115亿美元收购Acceleron Pharma公司。默沙东将获得潜在“first-in-class”疗法sotatercept，目前在3期临床开发阶段用于治疗肺动脉高压。默沙东指出，sotatercept具有成为治疗肺动脉高压基石性疗法的潜力，并且可能扩展用于治疗其它适应症。这一收购将拓展默沙东的心血管疾病研发管线。
Acceleron Pharma致力于开发针对TGF-β超级家族的创新疗法。这个家族包含30个配体，通过与12种不同受体的结合，在不同组织和细胞中发挥不同的作用。肺动脉高压是由于促进和抑制增生信号的不平衡导致肺动脉壁的血管增厚，限制血流，导致心脏右侧负担日渐加重，最终导致心力衰竭。
▲肺动脉高压病理（图片来源：Acceleron公司官网）
Sotatercept是一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定，这也是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。
▲Sotatercept调整促进和抑制增生信号的平衡（图片来源：默沙东官网）
在2期临床试验中，sotatercept达到了试验的主要终点，与安慰剂加标准治疗相比，sotatercept加标准治疗显著改善患者的肺血管阻力。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。而且在开放标签扩展试验中，它的疗效维持至少48周。
▲Sotatercept的2期临床试验结果（图片来源：默沙东官网）
目前，sotatercept正在一系列2期和3期临床试验中接受检验，用于治疗不同类型的肺动脉高压患者和心脏疾病患者。Sotatercept以外，默沙东还将收获“first-in-class”血红细胞成熟刺激剂Reblozyl的特许权使用费。Reblozyl由Acceleron和百时美施贵宝（BMS）联合开发。它已经在美国和欧盟等国家和地区获批批准，用于治疗某些罕见血液疾病造成的贫血。默沙东首席执行官兼总裁Rob Davis先生表示：“Acceleron的创新研究已经产生了一款令人兴奋的后期候选药物，它补充和加强了我们不断增长的心血管研发管线。”参考资料：
[1] Acquisition of Acceleron Pharma. Retrieved September 30, 2021, from https://s21.q4cdn.com/488056881/files/doc_presentations/2021/Acceleron-Investor-Event-Slides-FINAL.pdf
[2] Merck to Acquire Acceleron Pharma Inc. Retrieved September 30, 2021, from https://www.merck.com/news/merck-to-acquire-acceleron-pharma-inc/
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