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今日，诺华（Novartis）公司宣布，其潜在“first-in-class”口服因子B抑制剂iptacopan（LNP023），在治疗C3肾小球病（C3G）患者的2期临床试验中达到主要临床终点，显著降低患者蛋白尿水平。诺华已经积极开展关键性3期临床试验的患者招募。新闻稿指出，iptacopan有望成为治疗C3G患者的首款靶向疗法。
C3G是原发性肾小球肾炎的一种罕见和严重形式，以补体失调为特征。约50%的患者在10年内进展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发。Iptacopan是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
▲因子B抑制剂可以用于治疗多种补体驱动的肾病（图片来源：诺华官网）
在这项包含两个患者队列的2期临床试验中，尚未接受肾脏移植的C3G患者，在接受iptacopan治疗12周后，蛋白尿水平与基线相比降低45%（p=0.0003）。在接受肾脏移植但是C3G复发的患者队列中，iptacopan显著降低补体C3蛋白在肾脏中的沉积（p=0.0313）。此外两个患者队列均显示出对替代补体通路活性的持久和强力抑制。综合两个患者队列的数据，肾脏功能在12周后维持稳定。“C3G患者最终需要面对改变生活的肾脏透析或者移植。由于目前没有获批疗法，患者具有重大未竟需求。”诺华首席医学官兼全球药物开发负责人John Tsai博士说，“这些数据显示iptacopan特异性抑制驱动C3G的替代补体信号通路。展现了它成为首个治疗C3G患者的靶向疗法的潜力。”参考资料：
[1] Novartis iptacopan meets primary endpoints in Phase II study in rare kidney disease C3 glomerulopathy (C3G). Retrieved November 4, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novartis-iptacopan-meets-primary-endpoints-in-phase-ii-study-in-rare-kidney-disease-c3-glomerulopathy-c3g-301416937.html
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