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今日，Ceptur Therapeutics公司宣布完成7500万美元的A轮融资。该公司旨在利用称为U1衔接子（adaptor）的技术，靶向沉默特定mRNA前体。本轮融资获得的资金将用于推动其差异化的基因医学研发管线。
U1衔接子是一种二价寡核苷酸，它的一端能够与包含特定序列的mRNA前体结合，另一端与U1小核核糖核蛋白（small nuclear ribonuclear protein，U1 snRNP）结合。U1 snRNP是一个广泛存在，调节转录和剪接的细胞内机制。它在mRNA前体的水平调控基因表达，因此这种治疗模式可能靶向难于成药的靶点。改变U1衔接子的序列，可以引导U1 snRNP沉默不同的mRNA前体。此前在Nature Biotechnology上发表的一篇文章指出，U1衔接子的脱靶效应有限，并且没有发现对剪接产生不良影响。而且，使用多个U1衔接子或者将U1衔接子与siRNA联用可增强基因沉默的效果。
▲U1衔接子的作用方式（图片来源：参考资料[2]）
“我们非常高兴获得新老投资者的支持。” Ceptur Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官P. Peter Ghoroghchian博士说，“在2021年，我们获得并扩展了U1衔接子技术的知识产权。展望未来，Ceptur将使用本轮融资获得的资金，推动我们的广泛药物发现管线，开发具有差异性的基因医学疗法。”参考资料：
[1] Ceptur Therapeutics Launches with $75M Series A Financing to Advance RNA Therapeutics Based on Proprietary U1 Adaptor Technology. Retrieved January 19, 2022, from https://cepturtx.com/wp-content/uploads/2022/01/Ceptur-Therapeutics_IR_Jan-19-2022_Final-1.pdf
[2] Roca and Krainer, (2009). A splicing component adapted to gene silencing. Nature Biotechnology, https://doi.org/10.1038/nbt0309-250
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