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hC Bioscience今日宣布， 该公司已完成2400万美元的A轮融资，致力于开发基于tRNA的潜在“first-in-class”疗法，治疗多种遗传病。与其它靶向mRNA的个体化疗法不同，这种基于tRNA的创新疗法具有以一种疗法治疗多种疾病的潜力。
该公司正在推进两个互补的平台。称为PTCX的平台旨在当“无义突变”导致提前终止密码子的产生，引起蛋白功能障碍时，直接恢复蛋白质功能。这一问题造成了10-15%的人类疾病。这一平台合成的 tRNA能够通读提前出现的终止密码子，允许产生合适的全长蛋白。
▲PTCX技术平台作用机理（图片来源：hC Bioscience公司官网）
该公司同时开发的第二个基于tRNA的技术平台称为SWTX，它用于治疗因为错义突变，产生过多蛋白或不需要蛋白而引起的疾病。这项技术旨在标记这些导致疾病的蛋白，让它们被细胞的蛋白降解系统降解。
▲SWTX平台的作用机理（图片来源：hC Bioscience公司官网）
“我们在创造不需要编辑基因就可以恢复蛋白功能的药物。”hC Bioscience公司总裁兼首席执行官Leslie J. Williams女士表示，“不论是什么基因，或者基因突变出现在哪里，一款tRNA疗法都具有治疗多种疾病的潜力。”基于tRNA的药物开发正在成为一个新兴热点，去年11月，著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司，并投资5000万美元，以开发创新tRNA治疗药物。罗氏在去年与Shape Therapeutics公司达成超30亿美元的研发合作。Shape公司的RNAskip技术平台也是通过设计独特的tRNA识别RNA序列上过早出现的终止密码子，让转移过程能够通读这些密码子，生成正常的蛋白。我们期待在资本助力下，这一领域早日获得突破。参考资料：
[1] hC Bioscience Announces $24 Million Series A Financing to Develop Innovative Pipeline of Protein-Editing Therapies. Retrieved February 24, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/23/2390552/0/en/hC-Bioscience-Announces-24-Million-Series-A-Financing-to-Develop-Innovative-Pipeline-of-Protein-Editing-Therapies.html
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