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2021年11月9日，著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司，并投资5000万美元，以开发创新转运RNA（tRNA）治疗药物，用于治疗由基因突变驱动的罕见和常见疾病。Flagship Pioneering也是著名生物技术公司Moderna的投资人。在成功转化mRNA技术之后，Alltrna公司代表着它对RNA领域的继续投入。
tRNAs是信使RNA（mRNA）转译为蛋白质的关键。作为蛋白质的编码指令，mRNA是一种被动的分子。相比之下，tRNA是一种主动的分子，帮助翻译mRNA代码。tRNA一次读取mRNA链的三个字母，将相应的氨基酸转移到细胞制造蛋白质的核糖体上。Alltrna相信通过改造tRNA，将能够控制蛋白翻译，并提供一种新的方法来治疗由于mRNA突变导致产生缺陷蛋白的疾病。比如，在许多遗传疾病或癌症中，有些编码蛋白的基因序列因为突变提前产生终止密码子，导致细胞产生不完整的蛋白，并引起疾病。Alltrna设计的tRNA疗法，可以特异性读取这些终止密码子，继续递送所需的氨基酸，从而恢复完整蛋白的产生。这一tRNA疗法的独特之处在于可能使用一种疗法，治疗上千种因为终止密码子提前出现导致的疾病。
▲Alltrna设计的tRNA疗法，可以特异性读取提前出现的终止密码子，继续递送所需的氨基酸，从而恢复完整蛋白的产生（图片来源：参考资料[1]）“tRNA是复杂的信号分子，它们有自己的适应性机制来控制蛋白质的生产，并最终控制细胞的命运。”Alltrna首席创新官Theonie Anastassiadis博士表示，“在Alltrna，我们希望通过理解与利用tRNA生物学的语言，开辟一个新的疗法开发框架。”[1] Flagship Pioneering Launches Alltrna to Unlock Transfer RNA Biology and Treat Thousands of Diseases with a Single tRNA Medicine. Retrieved November 9, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-launches-alltrna-to-unlock-transfer-rna-biology-and-treat-thousands-of-diseases-with-a-single-trna-medicine-301418717.html[2] Flagship unveils its next RNA bet with $50M for Alltrna to explore thousands of genetic diseases using transfer RNA. Retrieved November 9, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/flagship-unveils-its-next-rna-bet-50m-for-alltrna-to-explore-thousands-genetic-diseases[3] Alltrna launches with $50 million for tRNA therapies. Retrieved November 9, 2021, from https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-discovery/Alltrna-launches-50-million-tRNA/99/web/2021/11免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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