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葛兰素史克（GSK）和Sierra Oncology今日联合宣布，双方已经达成协议，GSK将斥资约19亿美元，收购Sierra Oncology。Sierra Oncology的创新JAK抑制剂momelotinib近日在治疗骨髓纤维化患者的一项关键性3期临床试验达到所有主要和关键次要终点，预计将在今年第二季度在美国递交监管申请。
骨髓纤维化是一种影响血细胞正常生成的致命骨髓癌症。贫血是骨髓纤维化患者高度未满足的医疗需求。在确诊时，大约40%的患者已经贫血，据估计，几乎所有的患者最终都会发生贫血。接受最常用的JAK抑制剂治疗的患者通常需要输血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。贫血和输血依赖性与预后不良和总生存率下降密切相关。Momelotinib具有不同的作用方式，该活性可能对贫血产生有益的治疗作用，并在治疗症状的同时减少输血需求。2022年1月，Sierra Oncology宣布了一项3期临床试验的积极顶线结果。
▲Momelotinib分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181), Public domain, via Wikimedia Commons）
治疗24周时，momelotinib组达到总体症状评分（TSS）较基线改善超过50%的患者比例为25%，对照组这一数值为9%（p=0.0095）。试验也达到关键次要终点，24周时不依赖输血的患者比例：momelotinib组为31%，对照组为20%；脾脏体积减少超过35%的患者比例：momelotinib组为23%，对照组为3%。GSK首席商务官Luke Miels先生表示：“Momelotinib提供了一种差异化的治疗选择，可以解决伴有贫血的骨髓纤维化患者显著未满足的医疗需求，这是患者中止治疗的主要原因。通过这次收购，我们有机会为患者带来有意义的新获益。”Sierra Oncology总裁兼首席执行官Stephen Dilly博士表示：“与GSK联合，为Sierra Oncology实现开发治疗罕见癌症靶向疗法的使命创造了最好的机会。现在我们有了一个具有全球基础设施和肿瘤学专业知识的合作伙伴，使我们能够尽快在全球范围内为患者提供momelotinib。”参考资料：
[1] GSK Reaches Agreement to Acquire Late-Stage Biopharmaceutical Company Sierra Oncology For $1.9bn. Retrieved April 13, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220411006012/en
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