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Vicinitas Therapeutics今日宣布完成6500万美元的A轮融资。Vicinitas是一家针对癌症与遗传疾病，以专有靶向蛋白稳定平台开发创新疗法的公司。
许多疾病，包含癌症与单基因疾病，常常是因为特定蛋白质不正常降解而从细胞中丧失所造成。例如在癌症当中，抑癌基因可能因为不正常降解而使得癌细胞能够避开细胞死亡，进而不受阻碍地进行细胞分裂。在单基因疾病中，某些基因中特定的突变会使得蛋白变得不稳定而降解，导致这些蛋白表达量下降而产生相关病理症状。直至目前为止，许多这类不正常降解的蛋白被认为“不可成药”，或者在药物开发上相当棘手。因此若有疗法可以稳定并恢复这些蛋白质水平，使得其在细胞中的正常功用可以被恢复，则会给患有这类疾病的患者提供创新治疗选择。Vicinitas的靶向去泛素化酶嵌合体（DUBTAC）平台最初由诺华生物医学研究所与加州伯克利大学合作开发。当蛋白质被泛素链所标记时，会被细胞中的蛋白质降解系统识别并消除。DUBTAC平台可以通过移除特定蛋白质上的泛素链来避免蛋白质降解，并稳定其含量以达到治疗目的。此平台生成由靶向蛋白的配体与去泛素化酶（DUB）募集子连接形成的双功能小分子。它们可以将去泛素化酶募集到那些被泛素标定的蛋白附近，以促进蛋白质上的泛素链移除，进而避免蛋白质的降解。
▲去泛素化酶靶向嵌合体的作用机理（图片来源：参考资料[2]）
科研团队发现了一种共价别构募集子可以招募一种称之为OTUB1的去泛素化酶。在其发表于《自然》子刊Nature Chemical Biology的奠基性论文当中指出，此OTUB1共价募集子可以与许多靶向蛋白配体相连，以稳定那些不正常降解蛋白的水平，例如造成囊性纤维化的突变氯通道CFTR蛋白，以及在癌细胞中的抑癌WEE1激酶。“我们对于DUBTAC平台有潜力开发新疗法感到兴奋。这将有潜力靶向那些之前被认为是不可成药但对蛋白质稳定有应答的靶点。”Vicinitas创始人，加州伯克利大学化学生物学教授Daniel K. Nomura博士说道。
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[1] Vicinitas Therapeutics Launches With $65 Million in Series A Financing to Advance Precision Medicines to Stabilize Key Proteins to Treat Disease. Retrieved July 28, 2022 from https://www.vicinitastx.com/news.html
[2] Henning et al., (2022). Deubiquitinase-targeting chimeras for targeted protein stabilization. Nature Chemical Biology, https://doi.org/10.1038/s41589-022-00971-2免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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