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Apellis Pharmaceuticals今日宣布其靶向补体C3在研药物pegcetacoplan于DERBY与OAKS临床3期试验的顶线积极结果。试验24个月时的数据显示，此药品用于治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（geographic atrophy）的疗效随着时间而增加。此药品在美国的上市申请获得优先审评资格。这次公布的数据会被纳入Apellis预计在今年年底前向欧盟递交的上市申请中。地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。目前仍然没有批准用于治疗地图样萎缩的疗法。由于补体C3处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。Pegcetacoplan是一种靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。此药品于2021年5月获美国FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），此药物获得美国FDA授予快速通道资格用于治疗地图样萎缩。
图片来源：Apellis Pharmaceuticals公司官网
DERBY（n=621）与OAKS（n=637）为多中心、随机、双盲、以假性注射为对照的临床3期试验。目的为检验玻璃体内注射药物pegcetacoplan在治疗由AMD引起地图样萎缩的疗效与安全性。试验的主要目标为通过荧光素眼底技术检测病患地图样萎缩病变总区域自基线至试验第12个月时的变化来检视药品疗效。两试验中的病患会持续接受治疗24个月，而完成DERBY与OAKS试验的病患会受邀参加GALE开放标签延伸试验，对此药物在此类患者中长期的疗效与安全性做进一步检验。根据对地图样萎缩病变区域超过24个月的预定分析，无论是以每月一次或是每两个月一次的pegcetacoplan注射，都在临床上达到有意义病变区域扩张的减少。其中DERBY与OAKS试验病患在接受每月一次药物注射后，与假性注射相比，分别减少19%（p=0.0004）、22%（p<0.0001）病变区域扩张。而当接受每两个月一次的频率注射时，数值则分别为16%（p=0.0030）与18%（p=0.0002）。值得注意的是，在第18-24个月时，与之前六个月的间隔相较，pegcetacoplan的治疗效果加速，而这是由于pegcetacoplan组病患病变区域扩张减缓之故，而非因为假性注射组患者病变区域扩张加速的关系。与假性注射相比，在第18-24个月时，接受每月一次药物注射频率的DERBY与OAKS试验病患，分别减少36%（p<0.0001）、24%（p=0.0080）病变区域扩张。而接受每两个月一次频率注射的病患，其数值则分别为29%（p=0.0002）与25%（p=0.0007）。此外，pegcetacoplan亦展现良好的安全性，在第18-24个月时没有观察到眼内炎（endophthalmitis）的情形。“这些数据更进一步地加强pegcetacoplan成为突破性疗法的潜力。无论是每隔一个月或两个月的注射，在24个月治疗后，于广大的病患群体中皆展现疗效，”Apellis的开发总监Jeffrey Eisele博士说道，“药品在美国的PDUFA日期为今年11月，而我们也预计在今年稍后时间向欧盟递交申请。我们致力将pegcetacoplan尽快带给病患。”
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参考资料：
[1] Apellis Announces 24-Month Results Showing Increased Effects Over Time with Pegcetacoplan in Phase 3 DERBY and OAKS Studies in Geographic Atrophy (GA). Retrieved August 24, 2022 from https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-24-month-results-showing-increased-effects
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