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Incyte今日宣布美国FDA批准其成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂Pemazyre（pemigatinib）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者。新闻稿指出，这是Pemazyre获批的第二项适应症，它成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。
带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症，此病在美国每10万人中影响小于1位患者。带有FGFR1基因重排的MLN患者可能在骨髓会出现慢性髓系肿瘤，例如骨髓增殖性肿瘤（MPN）、骨髓增生异常综合征，或是出现急性期肿瘤（blast phase malignancy），像是B-或T-细胞急性淋巴细胞白血病、髓系白血病或混合型急性白血病。这些症状可能伴有髓外病（EMD），而有些患者则可能只有EMD。造成这类疾病的原因在于包含FGFR1与其他基因的染色体易位，造成FGFR1酪氨酸激酶持续活化，导致细胞分化、增殖与存活。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答，这类病患经常有复发的情形产生。Pemazyre为一具选择性的FGFR抑制剂。在2020年时，根据总缓解率（ORR）与持续缓解时间（DOR）数据，Pemazyre获FDA加速批准用以治疗，经FDA批准检测、带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）。
这次审查获得FDA的优先审评资格，其批准是根据FIGHT-203试验数据。FIGHT-203为一多中心、开放标签、单臂临床2期试验，目的为检验Pemazyre在28名带有FGFR1基因重组的复发或难治性MLN患者中的疗效和安全性。病患可能是在接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）或接受疾病相关治疗后出现复发，或者本身不符合接受allo-HSCT或其他疾病疗法的患者。数据分析显示，在那些骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=18），完全缓解（CR）率为78%（14/18，95% CI：52-94），达到完全缓解的中位时间为104天（范围：44-435天）。病患的中位持续缓解时间尚未达到（范围1+至988+天）。在骨髓处于急性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=4），有2位达成完全缓解（持续时间：1+至94天）。在仅出现EMD的患者中（N=3），有1位达成完全缓解（持续时间：64+天）。而在所有病患中（N=28，包含3位没有出现形态异常疾病患者），完全细胞遗传缓解率为79%（22/28，95% CI：59-92）。最常见（≥20%）的不良反应包含高磷酸盐血症（74%）、指甲毒性（62%）、秃发（59%）、口炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、红疹（35%）、腹痛（35%）、贫血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、视网膜色素上皮细胞脱落（26%）、肢体末端疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、外周水肿（21%）与头晕（21%）。“这次Pemazyre的批准对那些带有FGFR1基因重组的MLN患者而言是一项重要的治疗进展，这群患者目前仅具有限的治疗选项，”Incyte的首席执行官Hervé Hoppenot先生说道，“这些是带有广泛不同表型的复杂血液肿瘤，而这次的批准也突出了Incyte在推动罕见血液肿瘤患者治疗的使命。”
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参考资料：
[1] Incyte Announces FDA Approval Of Pemazyre® (Pemigatinib) As The First And Only Targeted Treatment For Myeloid/Lymphoid Neoplasms (MLNs) With FGFR1 Rearrangement. Retrieved August 26, 2022 from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-fda-approval-pemazyrer-pemigatinib-first-and
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