速递 | 克服基因疗法重大挑战，超6000万美元助力创新非病毒递送平台开发

▎药明康德内容团队编辑

今日，SonoThera公司宣布完成6075万美元的A轮融资，获得资金将用于进一步开发该公司超声波引导的非病毒基因疗法平台，用于设计针对疾病根源的基因疗法。该公司的技术平台利用微小气泡介导的生物物理过程，可以非侵入性地将多种类型和大小的核酸载荷选择性递送到体内的不同器官中。新闻稿指出，这一技术平台的目标是克服基因疗法递送方面的重大挑战。

基因疗法具有通过一次治疗，治愈疾病的潜力，但是它的应用受到递送、效力和安全性方面的限制。比如，基于病毒载体的递送方法可能激发免疫原性，常用的腺相关病毒载体在载荷大小方面也有局限，组织特异性递送仍然是需要解决的问题。

SonoThera公司的技术平台基于称为声孔效应（sonoporation）的生物物理过程。它的原理是当微小气泡（microbubble）被超声波震破时，释放出的力量可以在细胞膜上打出小孔，促进基因疗法的递送。细胞膜上的这些小孔只暂时存在，会自动封闭。这一技术可以用于促进多种类型和大小的基因疗法的递送，而且不需要病毒载体。利用微小气泡介导的造影剂递送已经在临床得到广泛使用并且表现出良好的安全性。

▲SonoThera公司技术平台图示（图片来源：SonoThera公司官网）

本轮融资由ARCH Venture Partners领投，强生创新，Illumina和Vertex公司的风投部也参与了投资。

“我们相信SonoThera正在进行的创新将提供新一代基因疗法，很高兴能够支持它的成功。”ARCH Venture Partners的Steven Gillis博士说，“靶向、非侵入性递送多种载荷的非病毒递送技术将显著改变基因治疗的模式，惠及多种疾病。”

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参考资料：

[1] SonoThera™ Completes $60.75M Series A Funding for Ultrasound-Guided, Nonviral Gene Therapy Platform Development. Retrieved December 5, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20221205005008/en/SonoThera%E2%84%A2-Completes-60.75M-Series-A-Funding-for-Ultrasound-Guided-Nonviral-Gene-Therapy-Platform-Development

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