更快发现新靶点，这种技术能打开研发新大门吗？| 迅猛新分子

▎药明康德内容团队编辑

编者按：在传统的小分子药物和抗体药物之外，细胞和基因疗法、RNAi和其它寡核苷酸疗法、CRISPR基因编辑疗法等更多新型的分子类型在近年逐渐走向前台，成为了生物医药产业的关注焦点，有望改写患者们的未来治疗格局。生物医药迈入崭新时代之际，药明康德内容部也已启动“迅猛新分子”系列，邀请新分子疗法汹涌浪潮的弄潮儿进行访谈——这些访谈大咖执掌的公司都专注于开创全新类型的疗法，并在近期完成了大额早期融资，可谓是产业中冉冉升起的未来之星。在药明康德内容部的系列访谈里，他们也将向产业介绍如何使用新型分子类型突破现有疗法的局限，带来崭新的突破！

嘉宾简介：本期访谈的嘉宾Maria Luisa Pineda博士是Envisagenics公司的首席执行官和联合创始人，该公司是世界知名研究机构冷泉港实验室（CSHL）的衍生公司，专注于研究由RNA剪接异常驱动的疾病。Envisagenics在2021年获得了A轮融资，以继续开发和改进其基于机器学习的药物发现平台SpliceCore，以发现和开发创新RNA剪接疗法。2022年11月，Envisagenics与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）达成一项多年期研究合作协议，以加速发现和开发肿瘤治疗候选药物。

药明康德内容部：您好，很高兴您今天能来参加这次访谈。能否请您向我们的读者介绍一下Envisagenics的平台？贵公司试图解决的最主要的行业性挑战是什么？

Maria Luisa Pineda博士：作为一家AI驱动的生物技术公司，我们最大限度地利用测序数据的力量和潜力来发现可用于疗法开发的靶点。传统的药物发现途径漫长且花费巨大，往往无法惠及患者。Envisagenics正在利用RNA测序数据的价值，通过计算机模拟（in silico）确定新颖的RNA剪接衍生靶点，并在下游实验验证生物学原理之前了解每个靶点的作用机制。另一个行业性的挑战则是对新的治疗靶点的需求。随着技术的进步，像Envisagenics这样的公司可以通过采取以外显子为中心的方法，在基因水平上超越靶点、看得更远。通过这种经过验证的方法，我们已经创建了一个巨大的搜索空间，容纳了大约700万个剪接事件，包括全新的、选择性剪接蛋白质产物。

药明康德内容部：在您看来，与现有的方法相比，贵公司的方法有多大程度的独特性和差异性？

Maria Luisa Pineda博士：Envisagenics的SpliceCore软件平台利用机器学习和人工智能，以一种经过验证的以外显子为中心的方法来重新认识人类基因组，从而发现那些以基因为中心的方法所无法发现的创新靶点。Envisagenics的技术结合了高性能计算和专有的机器学习（ML）算法，可以处理大量的RNA-seq数据，以加速识别相关治疗领域的新靶点，从而缩短有前景新药的上市时间。除此外，此技术还可以解决临床试验中治疗药物的高失败率问题，通过利用其在RNA剪接方面的专长，并结合SpliceCore平台的能力来识别和开发高度特异性的治疗方法，从而调节参与肿瘤、神经退行性疾病和代谢性疾病发病机制的RNA剪接事件。通过这些创新技术和专业素养，我们准备以前所未有的速度来帮助患者。

药明康德内容部：您认为在实现贵公司新技术的全部潜力方面还面临着哪些关键挑战，您的解决方案又是什么？您预计在不久的将来是否会有关键的里程碑事件？

Maria Luisa Pineda博士：主要的挑战是克服对RNA疗法和人工智能过时的、先入为主的偏见，以及对变革的普遍抵制。从历史上看，RNA疗法领域也遇到过挫折，部分原因是递送方法和开发过程中对疗效的担忧。然而，随着COVID-19大流行期间成功的mRNA疫苗的出现，业界不愿意接受RNA疗法的想法也就不复存在。现在，RNA技术已经显示出巨大的前景，我们为成为这场变革中的一部分而感到振奋和兴奋。随着公司的不断成熟，Envisagenics的目标是看到其RNA治疗产品比以往更快地帮助有需求的患者。还有其他基于人工智能的生物技术公司正在申报IND、并将药物推向临床。因此，我们的目标代表了Envisagenics渴望在未来几年内达到的一个关键的、可实现的里程碑。

药明康德内容部：AI/ML是Envisagenics平台的核心。您如何看待这些新型数据技术在未来几年内成为研发领域的常态？

Maria Luisa Pineda博士：最近，生物医药行业内最大的转变之一是，AI/ML在科学家和有商业头脑的高管中都获得了更多的支持。Envisagenics很荣幸能够成为这一创新的一部分。我们于2022年11月29日宣布与百时美施贵宝公司合作。这项多年期的合作旨在利用我们专有的人工智能技术SpliceCore来确定选择性剪接的衍生靶点，以便在百时美施贵宝公司的肿瘤学管线中进行疗法开发。我们希望继续看到大型药企和人工智能生物技术公司之间达成类似的结构化合作伙伴关系，与此同时，新的数据技术继续被引入市场，以提高研发的洞察力、效率和速度，来追求更好的治疗。无法接受AI/ML的公司在未来将会落后，而行业已经注意到了这一点。因此，在未来几年，AI/ML将成为生物医药研发管线的一个标准组成部分。

许多生物医药公司已经与灵活、专业的AI/ML公司合作，以获得下一代技术，同时这些公司也建立了小型的内部数据科学团队。大型药企也已经开始为追求内部的计算机模拟技术能力而储备资本和基础设施，以最大限度地提高内部专有数据库的价值。

虽然我们仍处于生物医药AI/ML的早期阶段，但我们已经看到整个生物医药行业内外都在接受新技术。我们预计这些应用趋势将继续追求创新，我们预测研发管线将发生永久性的转变，使世界各地的患者受益。

药明康德内容部：感谢您的真知灼见。您提到大型药企和生物技术公司之间的合作，您认为全球合作对贵公司意味着什么？

Maria Luisa Pineda博士：疾病影响着世界各地的患者，有效的疗法开发需要全球化的视野。对于Envisagenics来说，“全球合作”意味着与志同道合的公司合作，采取一种广阔的、包容性的方法来解决问题。在内部，这意味着我们必须寻求和开发不同的数据集以训练ML模型，并且与不同的科学专业知识相协调，同时我们从世界各地招募最好的人才为我们工作。这也意味着，我们必须支持并争取让患者平等地获得治疗。对外，我们需要从世界各地寻求资源投入、想法和数据来源，并推动我们自己不带偏见地采用新方法，无论这些想法源自何处。因此，Envisagenics一直专注于为患者创造最大的影响。

对Envisagenics来说，幸运的是，我们的软件平台SpliceCore可以部署在任何地方，以安全和合规的方式与任何人进行合作。这使得我们能够与一些杰出的全球生物医药公司合作，如百时美施贵宝、强生（Johnson ＆ Johnson）和渤健（Biogen）。

药明康德内容部：再次感谢您！

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