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2月5款创新药有望获FDA批准

药明康德 药明康德 2023-03-06

▎药明康德内容团队编辑



根据PDUFA的预期目标日期,预计2月,美国FDA将对5个创新药物的批准做出监管决定。

▲2月有望在美国获批的新药(药明康德内容团队制图,点击可见大图)

药物名称:Daprodustat
公司名称:GSK
适应症:慢性肾病(CKD)贫血


GSK开发的daprodustat是一款口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)。它通过抑制氧敏感脯氨酰羟化酶,以稳定缺氧诱导因子。全球有超过7亿慢性肾病(CKD)患者,估计其中1/7的患者患有贫血。慢性肾病贫血为CKD肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展,CKD贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血患者较常规贫血难以纠正,患者乏力严重。CKD贫血与不良临床结局相关,并对患者和医疗保健系统造成沉重负担。


FDA于2022年4月受理了该药物的新药申请(NDA),PDUFA日期设定为2023年2月1日。这一NDA申请获得名为ASCEND项目结果支持。ASCEND项目包含5项3期临床试验,其中两项关键的心血管结果试验ASCEND-ND和ASCEND-D的结果发表在《新英格兰医学杂志》上,这两项针对非透析患者(ASCEND-ND)和透析患者(ASCEND-D)开展的试验均达到主要疗效和安全性终点,daprodustat改善和/或维持血红蛋白(Hb)在目标水平(10-11.5 g/dL)内

药物名称:Sparsentan
公司名称:Travere Therapeutics
适应症:IgA肾病


Sparsentan是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂(DEARA),通过阻断内皮素A和血管紧张素的1型通路,可减少蛋白尿,保护细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。Sparsentan最初由百时美施贵宝(BMS)研发,后授权给Pharmacopeia(该公司于2008年被Ligand公司收购),后又授权给Retrophin公司(即现在的Travere Therapeutics公司)开发。


IgA肾病(IgAN)是一种罕见的肾脏疾病,其特征是免疫球蛋白A(IgA)在肾脏中蓄积,IgA的沉积引起肾脏正常滤过机制的破坏,导致血尿和蛋白尿。IgA肾病的其他症状可能包括肾痛、水肿和高血压。IgA肾病也是终末期肾病(ESKD)和急性肾炎的主要原因之一。目前尚无非免疫抑制的疗法获批治疗IgA肾病。

FDA于2022年5月接受了sparsentan的NDA申请并授予其优先审评资格,PDUFA日期后来重新设定为2023年2月17日。这一NDA申请是基于3期临床试验的积极研究结果。试验结果显示,sparsentan达到了预定的中期分析主要疗效终点。在治疗36周后,sparsentan组(n=280)蛋白尿较基线平均减少49.8%,活性对照组平均减少15.1%(p<0.0001)。

药物名称:Fezolinetant
公司名称:安斯泰来(Astellas Pharma)
适应症:中重度停经血管舒缩症状(VMS)


Fezolinetant是一种在研口服、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂,可阻断神经激肽B(NKB)的信号通路,调控下视丘温度调节中心的神经活动,进而降低中重度停经血管舒缩症状的频率与严重程度。血管舒缩症状以潮热、夜间盗汗为人所知,是典型妇女停经后症状。对于患有中重度停经血管舒缩症状的妇女,症状可以持续平均长达7-10年。然而目前为止,主要疗法为内分泌疗法,患者具有非常有限的非内分泌类疗法选择。

FDA于2022年8月受理了该药物的NDA申请,PDUFA日期设定为2023年2月22日。这一NDA申请是基于名为BRIGHT SKY项目结果所支持。BRIGHT SKY项目包含三项3期临床试验。SKYLIGHT 1与SKYLIGHT 2试验为双盲、安慰剂为对照组、为期12周,再加上40周治疗延伸期的试验,检视了fezolinetant在治疗中重度停经VMS的疗效与安全性。该试验达到了评估子宫内膜健康的主要终点。SKYLIGHT 4试验则是为期52周的双盲、安慰剂为对照组试验,进一步检验此药物的长期安全性。

药物名称:Efanesoctocog alfa
公司名称:赛诺菲(Sanofi)/Sobi
适应症:血友病A


赛诺菲(Sanofi)与Sobi公司共同开发的efanesoctocog alfa是一款创新凝血因子VIII重组蛋白疗法。该药品设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗。其将凝血因子VIII(FVIII),血管性血友病因子(vWF)部分区域、XTEN多肽与新式的Fc融合蛋白结合成复合体,延长药品存在血液循环内的时间。

血友病A是由于编码FVIII的基因出现突变,导致凝血因子VIII缺失的遗传性疾病。血友病患者会有反复出血的情形,使得其感到疼痛、出现无法复原的关节损伤以及有危及生命出血的可能。目前常见的血友病A治疗方法是每周接受3-4次定期输注FVIII。

FDA于2022年8月接收了该药物的生物制品许可申请(BLA)并授予优先审评资格,PDUFA日期设定为2023年2月28日。这一BLA是基于名为XTEND-1的3期临床试验结果。试验结果显示,每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗,显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比,efanesoctocog alfa在预防出血方面亦表现出优效性。

药物名称:Omaveloxolone
公司名称:Reata Pharmaceuticals
适应症:弗里德赖希共济失调症(Friedreich’s Ataxia,FA)


Reata Pharmaceuticals的omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子,这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型。在全球范围内,约有2.2万名FA患者。大多数患者在青少年时期被确诊,在确诊后的10到15年内,便需要轮椅辅助生活,且通常只能活到30岁左右。目前,尚未有获批的疗法。

FDA于2022年5月接收了该药物的NDA申请,后将PDUFA日期延长3个月至2023年2月28日。这一NDA申请基于名为MOXIe的2期临床试验结果。此前,FDA曾授予omaveloxolone用于治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定(RPDD)。2019年10月,Reata Pharmaceuticals公布MOXIe的第二部分研究。研究结果显示,48周后,接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表(mFARS)得分方面得到显著的改善,达到了试验的主要终点。与安慰剂组相比,治疗组中患者的mFARS得分改善了2.4个点。

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参考资料:
[1] US Food and Drug Administration accepts New Drug Application for daprodustat. Retrieved Jan 31, 2023, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/us-food-and-drug-administration-accepts-new-drug-application-for-daprodustat/
[2] Travere Therapeutics Reports Third Quarter 2022 Financial Results. Retrieved Jan 31, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/10/27/2543344/0/en/Travere-Therapeutics-Reports-Third-Quarter-2022-Financial-Results.html
[3]  U.S. FDA Accepts Astellas’ New Drug Application for Fezolinetant. Retrieved Jan 31, 2023,  from https://www.astellas.com/en/news/26126
[4] FDA grants priority review to efanesoctocog alfa for people with hemophilia A. Retrieved Jan 31, 2023, from https://www.news.sanofi.us/press-releases?item=137377
[5] Reata Pharmaceuticals Announces Three Month Extension of the Review Period for New Drug Application for Omaveloxolone for the Treatment of Friedreich’s Ataxia. Retrieved Jan 31, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20220809005508/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-Three-Month-Extension-of-the-Review-Period-for-New-Drug-Application-for-Omaveloxolone-for-the-Treatment-of-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia


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