明星科学家和CEO坐镇，近两亿美元助力为基因疗法带来颠覆性变革
▎药明康德内容团队编辑
今日，由著名学者张锋教授创建的新锐公司Aera Therapeutics“浮出水面”，该公司一亮相便得到业界广泛关注。这家公司背后可谓”星光璀璨“，科学创始人张锋教授之外，RNAi领域明星公司Alnylam的创始首席执行官John Maraganore博士担任董事会主席，首席执行官是在Alnylam公司耕耘近20年的Akin Akinc博士。该公司还得到了ARCH Venture Partner和谷歌旗下GV等著名风投机构的支持。其独有的递送技术平台有望将基因疗法、mRNA、RNAi、反义寡核苷酸（ASO）、基因编辑系统等不同载荷精准递送到广泛的人体组织和器官中，大幅度扩展这些疗法治疗的疾病范围，造福更多患者。
这家公司解决递送难关的灵感来源于人体本身。在漫长的演化过程中，哺乳动物的基因组在逆转录病毒的作用下，里头被插入了不少被称为“逆转录元件”的遗传序列。尽管是无心所得，哺乳动物的细胞却学会了改造这些元件为自己所用。而这些经过大自然改造的工具，也成为了生物技术突破的新方向。比如我们熟知的CRISPR/Cas9基因编辑系统，正是来自人类对天然工具的改造。
在这项研究的启发下，张锋教授实验室在2021年《科学》杂志上发表论文，介绍了一种称为SEND的系统，全名为“选择性内源性衣壳化的细胞递送”系统（Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery）。这一系统的核心是称为PEG10的蛋白，它也来源于人体内天然存在的逆转录转座子，能够自动组装成为像病毒衣壳一样的结构，并且携带编码自身的mRNA。
▲SEND系统能从细胞中被释放，用于递送不同载荷（图片来源：MIT；Credit：McGovern Institute）
在《科学》发表的论文中，研究人员利用这一系统，成功将CRISPR/Cas9基因编辑系统递送到了人类和小鼠的细胞中。而且，通过对PEG10蛋白的修饰，可以让它特异性地靶向不同的细胞、组织或器官。张锋教授曾经表示，将SEND系统里的不同要素进行混合与配对，能提供一个模块化的平台，开发治疗不同疾病的疗法。
Aera公司的蛋白纳米颗粒（PNP）递送平台就是基于这一系统。由于它利用的是来自人体内自然产生的蛋白，因此与外源病毒或材料相比，诱发免疫排斥反应的可能性更低。此外，对蛋白的工程化改造让它具有递送RNA、DNA、或者其它不同类型载荷的潜力，可以针对疾病递送最具针对性的疗法。该公司今日宣布完成1.93亿美元A轮和B轮融资，将进一步优化这一平台技术。
图片来源：Aera公司官网
“很久以来，我们就知道RNAi、mRNA、基因疗法和基因编辑等治疗模式变革疾病治疗的潜力。然而在递送方面的挑战仍然存在，我们需要克服这一挑战才能实现这些潜在变革性疗法的全部潜力。”Aera公司董事会主席John Maraganore博士说，“Aera的内源性人类PNP平台代表着一个令人兴奋的新递送策略。我非常高兴能够与这样杰出的团队并肩踏上这一征程。”
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参考资料：
[1] Aera Therapeutics Launches with $193 Million in Financing to Enable and Advance the Next Generation of Transformative Genetic Medicines. Retrieved February 16, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230215005715/en
[2] Michael Segel, et al., (2021), Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages its own mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery, Science, DOI: 10.1126/science.abg6155
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