速递 | 每年多长高3厘米！潜在“best-in-class”疗法挺进3期临床

▎药明康德内容团队编辑

今日，BridgeBio Pharma公司宣布，在研疗法infigratinib在治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者的2期临床试验中表现出潜在“best-in-class”的疗效和安全性。接受最高剂量治疗的患儿在6个月时，年平均身高生长速度（AHV）与基线相比提高3.03厘米/年。Infigratinib是一款FGFR3抑制剂，基于这一结果，该公司将于今年启动关键性3期临床试验。

软骨发育不全是侏儒症的常见类型，主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢，患儿每年只能生长约4厘米（正常为6-7厘米）。全世界约有25万人被这种疾病困扰，但只能通过手术解决一些症状。

该病发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，FGFR3蛋白过度活跃而造成的。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖活化和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

在这项2期临床试验中，软骨发育不全患者接受了不同剂量的infigratinib的治疗，在接受目前评估最高剂量（0.25 mg/kg，每日一次）治疗的患儿中，10名随访时间超过6个月的患儿的AHV提高了3.03厘米/年（p=0.0022）。此外，这10名患儿中80%对药物产生应答，在获得应答的患者中，AHV与基线相比提高3.81厘米/年。

▲Infigratinib的2期临床试验结果（图片来源：BridgeBio公司官网）

安全性方面，这项研究表现出良好的安全性和耐受性，在最高剂量没有发现药物相关不良事件，在所有患者队列中没有发现任何严重不良事件或者因为不良事件停止用药。

“这些疗效和安全性数据让我受到鼓舞。这些结果达到一个新的疗效水平，与具有差异化的安全性和便利特征结合，给予我们一个为严重软骨发育不全患者和其它骨骼发育不良患者造福的机会。我们期待在其它骨骼发育不良病症中探索infigratinib的潜力。”BridgeBio创始人兼首席执行官Neil Kumar博士说。

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参考资料：

[1] bridgebio announces positive phase 2 cohort 5 results of infigratinib in achondroplasia demonstrating mean increase in annualized height velocity of 3.03 cm/year with no treatment-related adverse events. Retrieved March 6, 2023, from https://investor.bridgebio.com/news-releases/news-release-details/bridgebio-announces-positive-phase-2-cohort-5-results

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