向功能性治愈糖尿病进发!新一代干细胞疗法步入临床
▎药明康德内容团队编辑
今日,Vertex Pharmaceuticals公司宣布,FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法,包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中,具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下,功能性治愈1型糖尿病的潜力。
1型糖尿病患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素产生减少和高血糖。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒,随着时间的推移,会引起并发症,如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤,甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性,患者很难达到和维持血糖平衡。在接受胰岛素治疗的患者中,胰岛素用量过高会导致低血糖发作。
2021年,Vertex公司宣布,其基于干细胞分化的胰岛细胞疗法VX-880在首位接受治疗的患者表现出“史无前例”的试验结果。在接受单剂治疗后第90天时,患者恢复胰岛素生产,并且将每天胰岛素使用量减少91%。该公司指出,这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复1型糖尿病患者的胰岛细胞功能。不过由于VX-880是使用健康供体提供的干细胞分化产生的同种异体细胞疗法,1型糖尿病患者需要长期服用免疫抑制剂来抑制身体的免疫排斥反应。
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