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日前，Acadia Pharmaceuticals宣布美国FDA批准Daybue（trofinetide）上市，用于治疗Rett综合征成人和2岁以上儿童患者。新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗Rett综合征的药物。此前，trofinetide曾获得美国FDA授予的优先审评资格、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。Rett综合征是一种复杂的、累及多个系统的神经发育障碍，由大脑神经元和突触功能所必需的X连锁MECP2基因突变引起。患者在经历一段正常发育期后，继而出现明显的发育倒退，丧失语言和手部功能、步态障碍，手出现刻板样动作。不仅如此，Rett综合征患者还可能出现一系列其他症状，如胃肠道并发症、骨骼异常、神经内分泌异常、破坏性和焦虑性行为，以及情绪失调和睡眠障碍。在世界范围内，大约每1万至1.5万名女性新生儿中就有一人患上这种疾病。Trofinetide是一种新型的IGF-1氨基末端三肽的类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。Trofinetide可以刺激突触成熟，解决突触和神经元的不成熟问题——这是Rett综合征的病理生理学特征。在中枢神经系统中，IGF-1主要由神经元和神经胶质细胞产生，大脑中的IGF-1对正常发育活动、对损伤及疾病的应答都至关重要。Trofinetide已被证明可以抑制炎症细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度活化，并增加可与IGF-1受体结合的可用IGF-1的数量。
此次获批是基于一项关键性3期试验Lavender的研究结果，该研究在187名5-20岁患有Rett综合征的女童和年轻女性中评估了trofinetide的疗效和安全性。研究结果表明，接受trofinetide治疗后，该研究的两项共同主要终点——患者的Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分从基线到12周的变化和临床总体印象-改善（CGI-I）量表得分相比安慰剂组出现了明显改善。此外，该研究还达到了关键的次要终点，即婴幼儿沟通和象征性行为发展量表社会综合评分（CSBS-DP-IT-Social）从基线到第12周的变化（P=0.0064；效应大小=0.43），这项评分是医护人员对患儿沟通能力的评估。“今天标志着Rett综合征患者群体和Acadia的一个重要里程碑。作为FDA批准的首个用于治疗Rett综合征的药物，Daybue有潜力为缺乏治疗选择的Rett综合征患者和家属的生活产生有意义的改变。”Acadia的首席执行官Steve Davis先生说，“我们感谢所有Rett综合征患者、护理人员、临床研究者和我们的员工，他们为使今天成为现实做出了贡献。”了解更多FDA获批新药
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参考资料：
[1] Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBUE™ (trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older. Retrieved March 11, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230303005382/en
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