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阿斯利康（AstraZeneca）与Ionis Pharmaceuticals今日联合宣布其反义寡核苷酸（ASO）疗法eplontersen在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）临床3期试验的积极结果。分析显示，在试验经过66周后，eplontersen达成其共同主要终点——改良神经病变损害评分+7（mNIS+7），此试验结果与之前于2022年6月所公布试验结果一致（35周）。FDA于本月已接受eplontersen作为ATTRv-PN疗法的新药申请（NDA）。
ATTRv-PN是一种由于TTR蛋白不正常形成，并累积在全身各种器官组织的严重、渐进性并危及生命的疾病。TTR蛋白会累积于周围神经、心脏与肠道，进而造成难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变以及/或心肌病变等症状。此疾病会造成许多的并发症，并逐渐地影响患者的生活品质与日常活动。此病进展迅速，通常会造成患者早夭，患者在确诊后的中位存活期仅有4.7年。据预估，全球大约有4万位ATTRv-PN患者。Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。本次所分析的NEURO-TTRansform研究是一项全球性、开放标签、随机的3期临床试验，目的为检测eplontersen在ATTRv-PN病患上的疗效与安全性。分析显示，第66周时，与外部安慰剂组相比，接受eplontersen治疗的患者在共同主要终点mNIS+7（神经病变疾病进展指标）和Norfolk生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）上持续表现出与基线相较的统计学显著和具临床意义的变化。该试验还达到了第三个主要终点，即与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度具统计学意义的显著降低。Eplontersen持续展现与过去一致的安全性和耐受性特征。阿斯利康生物医药研发执行副总裁Mene Pangalos博士说道：“这些积极结果进一步强化eplontersen作为治疗各种形式TTR介导淀粉样变性疾病’best-in-class’疗法的潜力，包含可能导致心衰的多发性神经病与心肌疾病。这项具不同形式、进展性且致命的疾病仅具有限的治疗选项，患者有对新疗法以及更新、准确诊断方式的高度未竟医疗需求。”▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
[1] Eplontersen demonstrated sustained benefit in Phase III trial for hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) through 66 weeks. Retrieved March 27, 2023 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/eplontersen-demonstrated-sustained-benefit-in-phase-iii-trial.html
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