速递 | 首款！精准疗法获FDA批准，有望变革现有治疗模式

▎药明康德内容团队编辑

日前，Blueprint Medicines宣布，美国FDA已批准其药品avapritinib（商品名：Ayvakit）用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的成人患者。新闻稿指出，这款药物是首个获批的治疗惰性SM患者的疗法。

系统性肥大细胞增多症是一种由于KIT蛋白D816V突变所驱动的罕见疾病。特征是肥大细胞不可控增生与活化，造成患者产生一系列慢性、严重且不可预测的症状。大多数患者具有非晚期（惰性）SM，这些患者产生严重影响生活品质的衰弱性症状。少部分病患则为晚期，其中包含侵袭性SM（ASM）、血液肿瘤相关SM（SM-AHN）与肥大细胞白雪病（MCL）。肥大细胞是一种免疫细胞，它们产生组胺和其它介导炎症和过敏反应的因子。在SM患者中，这些因子高水平的释放会导致不同程度的症状，包括疼痛，恶心，皮疹，发热，疲劳等。晚期SM患者则会由于肥大细胞的浸润造成器官破坏并危及生命。在晚期SM患者中，ASM、SM-AHN与MCL的中位总存活期分别为3.5年、2年与6个月。

Ayvakit是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。在约95%的SM患者中带有KIT蛋白D816V突变。此药物经FDA批准用于治疗包含ASM、SM-AHN与MCL的成人晚期SM患者，以及用于治疗不能切除或转移性、带有PDGFRA外显子18突变（包含PDGFRA蛋白D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）。FDA曾授予Ayvakit突破性疗法认定，用以治疗中重度惰性SM患者。基石药业已经获得Ayvakit在大中华区临床开发和推广的权益。

据悉，此次Ayvakit在ISM中的批准是基于双盲、安慰剂对照的临床试验PIONEER的数据。在该试验中，ISM患者每日一次接受25 mg的Ayvakit治疗并辅以支持性护理，对照组成员则接受安慰剂治疗外加支持性护理。相对于安慰剂治疗，Ayvakit在主要和所有关键次要终点上都显示出了显著的改善，包括总体症状和肥大细胞负荷。

与安慰剂相比，Ayvakit的耐受性和安全性良好，大多数不良反应的严重程度为轻至中度。Ayvakit的常见不良反应（≥10％）为眼部水肿、头晕、外周水肿和潮红。严重的不良反应和因不良反应而中止试验的情况在不到1％的患者中出现。

Blueprint Medicines在2023年2月举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上展示了PIONEER试验的详细结果，其中，开放标签扩展研究的数据显示Ayvakit在为期48周的治疗中为患者提供了显著的临床益处。该公司的发言人指出，Ayvakit的成功获批标志着治疗模式从支持性护理向疾病改善治疗的转变。

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参考资料：

[1] FDA Approves AYVAKIT® (avapritinib) as the First and Only Treatment for Indolent Systemic Mastocytosis，Retrieved May 24, 2023 from https://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-ayvakitr-avapritinib-first-and-only-treatment

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