重磅！可恢复80%头发生长，斑秃新药刚刚获FDA批准

▎药明康德内容团队编辑

刚刚，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准其双激酶抑制剂Litfulo（ritlecitinib）上市，作为一天一次口服疗法，治疗12岁以上严重斑秃患者。根据新闻稿，这是美国FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12+）的治疗药物。

斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，头皮是最常受影响的部位，但此现象亦可发生在眉毛、睫毛、面部毛发或身体的其他区域，造成各处毛发的脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，但任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素γ和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导。斑秃可能影响患者终生，并可能导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。据预估全球约有1.47亿斑秃患者，在中国则约有400万患者群体。

Litfulo是一款一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。Litfulo在2018年9月时获得美国FDA突破性疗法认定用以治疗斑秃。

美国FDA的批准是基于斑秃的临床试验结果。临床2b/3期试验ALLEGRO入组了718例头皮毛发脱落50%或以上（通过脱发严重程度工具[SALT]测量）的患者，在18个国家和地区共118家研究中心评估了Litfulo的疗效和安全性。在这项关键性研究中，23%接受50 mg Litfulo治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。分析显示，青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）使用Litfulo的疗效和安全性一致。

▲Litfulo在临床试验中的疗效结果（图片来源：辉瑞官网）

安全性方面，至少4%使用Litfulo的患者所报告最常见不良事件（AE）包括头痛（10.8%）、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。ALLEGRO试验的完整结果于2023年4月在《柳叶刀》发表。

“患有斑秃的人经常被误解，他们的经历经常被轻视性地被归结为‘只是头发而已’。然而，它是一种严重的自身免疫性疾病，除了身体症状外，还会产生相当大的负面影响，”国家斑秃基金会（NAAF）总裁兼首席执行官Nicole Friedland女士说道。“我们认为Litfulo的获批是斑秃治疗的重大进步，尤其是对于青少年。看到更多FDA批准的治疗方法可用于该病患群体，这是令人兴奋的。”

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参考资料：

[1] FDA Approves Pfizer’s LITFULO™ (Ritlecitinib) for Adults and Adolescents With Severe Alopecia Areata. Retrieved June 23, 2023 from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and

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