速递 | 每日一次皮下给药，全身性重症肌无力新药获FDA批准！
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优时比（UCB）宣布，Zilbrysq（zilucoplan）已获美国FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者。新闻稿指出，Zilbrysq是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全世界约有70万名患者。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的突触传递，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的肌无力患者在发病后24个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在重症肌无力患者中有85%具有确认的乙酰胆碱受体抗体。据估计，中国大约有20万重症肌无力患者。
作为补体C5抑制剂，Zilbrysq通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉给药治疗相比，使用可自我给药的Zilbrysq的获益可包括减少往返医院的旅行时间、减少对工作的干扰和增加患者生活的独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，Zilbrysq可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充给药。
图片来源：123RF
此次批准得到了RAISE研究的安全性和疗效数据的支持。RAISE研究是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估Zilbrysq在抗AChR抗体阳性的gMG成人患者中的疗效、安全性特征和耐受性。患者以1：1的比例随机接受每日皮下注射0.3 mg/kg Zilbrysq或安慰剂，持续12周。研究表明，在广泛的轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG成人患者人群中，Zilbrysq在第12周时在不同患者和临床医生报告的结局方面提供了快速、一致和统计学显著的获益。
gMG患者最常见的不良反应（≥10%）为注射部位反应、上呼吸道感染、腹泻。
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[1] UCB announces U.S. FDA approval of ZILBRYSQ® (zilucoplan) for the treatment of adults with generalized myasthenia gravis. Retrieved 2023-10-18, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ucb-announces-us-fda-approval-of-zilbrysq-zilucoplan-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis-301959745.html
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