杭州嘉因生物EXG110注射液获FDA孤儿药认定

杭州嘉因生物用于治疗法布雷病的EXG110注射液获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定  

杭州嘉因生物自主研发的EXG110注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗法布雷病（Fabry Disease）。

关于法布雷病（Fabry Disease）

法布雷病

     由于编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的基因突变导致的溶酶体蓄积病。因α-Gal A酶活性不足，引起细胞溶酶体中三己糖酰基鞘脂醇（Gb3）或衍生物Lyso-Gb3等蓄积，造成多器官（心脏、肾脏、脑血管等）损伤。

关于EXG110注射液

EXG110注射液

    杭州嘉因生物科技有限公司自主研发和生产的治疗法布雷病的新型基因治疗产品EXG110，以新型的AAV作为载体，通过一次性静脉注射，靶向肝脏和心脏等肌肉组织，以期提供持久疗效，可望用于成人和儿童法布雷病患者。该款产品已于2024年8月正式启动研究者发起的临床研究（IIT），目前第一位受试者用药后安全性良好。

关于孤儿药资格认定（ODD）

孤儿药资格认定

    主要评估标准包括患者人数规模（在美国少于20万人）以及一个药物在预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况方面的前景。药物可带来的潜在获益证据可能来自临床前和/或临床数据。获得ODD的申办方可以获得特别的激励政策，比如药物获批上市后享有7年市场独占权（Marketing Exclusivity），免收NDA/BLA申请费（高达400多万美元）,临床研究费用享受25%税收减免，孤儿药申办方可以和FDA进行更密切的沟通，并允许进行疾病定制的临床试验设计，来缩短新药临床试验申请和新药生产上市申请批准之间的时间。

THE END

杭州嘉因生物科技有限公司

    一家具有行业领先的研发、制造能力的基因和细胞治疗的企业。

    公司创新基因治疗产品的设计基于人工智能辅助的三大平台：病毒衣壳、启动子和独特的蛋白质工程设计。

目前公司有三款在研药物已进入临床阶段：

1）EXG001-307，用于治疗 I 型脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的AAV基因治疗,已完成I/II期临床患者招募；

2）EXG102-031, 用于治疗wAMD的AAV基因治疗，已进入II期 ；

3）EXG110，用于治疗Fabry的AAV基因治疗，已启动研究者发起的临床研究（IIT）。