重磅！FDA正式批准诺华CAR-T产品上市！CAR-T被定义为“以细胞工程为基础的基因治疗药物“

8月30日，FDA正式批准诺华CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗2岁以上和年轻成人（2~25岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL），FDA的这一决定比预定的时间提前了1个月（见：里程碑！10:0全票通过，诺华CAR-T疗法获FDA专家一致推荐批准）。 FDA在新闻公告中明确将CAR-T疗法 Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品。 Kymriah也是FDA批准的第一个基因治疗药物。

特别值得指出的是，FDA将细胞因子突释综合征（CRS）列为 Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略，同时提供一种对抗CRS的有效解决方案——来自罗氏的tocilizumab（托珠单抗，IL-6R单抗）。FDA同时扩大批准了tocilizumab的适应症，用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。

tocilizumab之所能被发现可以对抗CAR-T引起的CRS，需要归功于费城儿童医院的Stephan Grupp教授。Stephan教授作为CTL-019项目的临床开发负责人，在小女孩儿Emily Whitehead接受CTL-019治疗发生严重CRS而命垂一线的时候，与团队成员连续多晚熬夜寻找解决方案。在团队讨论的时候，很偶然地听闻一位医生自己家的孩子因为关节炎使用tocilizumab能够控制细胞因子释放，决意在Emily身上尝试一下，最终挽救了Emily的生命，也为CTL-019的成功上市奠定了基础。

★★★本文摘自《医药魔方》

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主编丨郁杰

编辑丨小南