患者呼吁 | 闻浩：我也想更有力量追逐我的梦
脊髓性肌萎缩症 （英文简称： SMA ）是一种严重的致死致残性疾病，被称为“婴幼儿头号遗传病杀手”。 SMA轻则导致患儿四肢肌肉无力萎缩，重则会累及患者的呼吸、吞咽功能，危及患者的生命。 首款特效药诺西那生钠注射液已于年内上市，但每年100余万的药费让本已因病背负沉重经济负担，甚至“因病致贫”、“因病返贫”的患者家庭望而却步。 在此，美儿SMA关爱中心希望通过一组来自全国各地SMA患者家庭的鲜活故事，让更多人看到SMA患者群体的生存状态和Ta们所面临的困境。
让我们来听听来自浙江宁波的19岁患者闻浩的故事：
我叫闻浩，是来自宁波市奉化区的一名SMA（脊髓性肌萎缩症）2型患者，今年19岁。
在1周岁左右时，父母发现了我的异样，身体软弱无力又不会行走，便带着我到医院进行各类检查，经过县医院、市医院再到省级医院，最后确诊为SMA，医生表示目前无药可治，孩子活不过5岁。
即便如此，家人依然带着我四处求医：
带我去看挂号费在当时就需要300元、从美国回来的专家，得到的结果依然是一样的活不过5岁。
给我喝苦到大人都喝不下去的、几千元一个月的中药，告诉我说只要喝下去就能走路了，天真的我想法很简单，只要能像同龄的小朋友一样蹦蹦跳跳，再苦的药也能喝下去，而喝了几个月中药后，身体却没有任何改善，只有缓慢进展的萎缩与时间同行。
生活依然在继续，我也在一天天的长大，SMA的孩子通常会比同龄的孩子更加的懂事和聪明，4岁的我就可以做两位数乘除的口算，虽然没有上过一天学，但我通过每天看电视的字幕，在当时依然识得了大多数常用字，家里人都叫我“小霍金”。
而小时候几乎每个月都会感冒一次，每次感冒对于我来说几乎都是生死时速，生怕因为无力咳痰导致而窒息，即使送医及时，身体也会因为发烧等原因退化下去，每次难过时，家人就会安慰我说： “等到科学发达了，你就会好起来的”。
在家人的精心照料下，我活过了一个又一个五岁，虽然身体状况随着疾病的进展越来越糟，配备的辅助器具也越来越多，但我依然坚持用为数不多能活动的几根手指去学习计算机，我写的游戏曾经顺利上架手机应用商店，另一个在中国SMA大会上所展示，但就在今年，我又有两根手指变得无法活动，写代码对我而言变的越来越困难，这令我十分难过。
2016年底，第一个治疗SMA的药物“诺西那生钠注射液”通过FDA批准后顺利在美国上市，随后陆续在欧洲、日本、韩国等国家上市，就在今年的2月份，诺西那生钠也顺利的在中国上市，这意味着SMA不再是无药可医的疾病，家人安慰我的话变成了现实，我也变成了时代的幸运儿。
在国外的许多研究报告中，均显示诺西那生钠可以对患者起到十分积极的效果，原本很小就会夭折的SMA 1型患者，在使用了药物后全部存活，有一半以上都能够独坐或者是站立甚至行走，并且还在随着时间越来越好，而就在国庆节之后，国内第一批患者也开始了治疗，短短一个月左右的时间，用上药的孩子们就反馈感受到了药的效果，开始变得有力量了，此时形成鲜明对比的是用不起药的患者，均价每年105万的天价使得绝大多数家庭只能选择等待医保，在等待中，又有许多患者变的更糟，甚至是离开。
此生有幸在浙江，11月6日，浙江省医保局发布了关于罕见病医保机制的征求意见稿。 与SMA同在国家第一批罕见病目录里的戈谢病等罕见病，它们的特效药在浙江早已被纳入医保，我相信政府没有忘记我们罕见病患者，愿意倾听我们的诉求与难处，并为我们排忧解难。
希望我们可以早日用得起药，为和谐社会的构建贡献属于我们的力量！
美儿SMA关爱中心希望有关部门能够切实理解国内SMA患者对于用药的迫切需求，尽快进行诺西那生钠注射液的价格谈判，并将其纳入罕见病专项基金支持病种范围，让每一位SMA患者都能用得起药，因为在健康中国的时代下，我们不希望看到有哪个群体掉队！ 每一位SMA患者也想在这个璀璨的、每个人都能追逐梦想的时代，追逐自己的中国梦！
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脊髓性肌萎缩症（简称SMA）疾病知识介绍
《美儿的故事 - SMA与我们》—中国首支SMA科普宣传片
机构介绍
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称： 美儿SMA关爱中心），由患者家属冯家妹与SMA-III型患者马斌共同发起，并于2016年在北京市民政局正式登记注册。
机构战略为： 在推动中国SMA医疗事业的进步，帮助和关爱患者与家庭，科普宣传疾病知识，呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等方面做出努力。
愿景
人们不再惧怕SMA
使命
帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病
口号
爱永不止息
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