8月6日上午场 | 聚焦药物研发 关注真实世界疗效

8月5日至7日，由中国罕见病联盟、中国SMA诊治中心联盟指导，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心主办的第四届中国SMA大会将在线上隆重举办。本届大会以“焕新生 共前行”为主题，旨在与关注SMA医疗工作及罕见病公益事业等领域的各方深入联结，共同推动SMA医学及公益事业的发展。

在社会各界的支持和帮助下，本届大会邀请了30余位国内外从事遗传学研究、儿科、神经内科、呼吸内科、骨科、康复等相关学科工作的专家，将针对SMA药物真实世界应用、药物研发趋势、多学科管理、预防与诊断、康复辅具应用等内容做学术分享与经验交流。40位病友家属代表也将通过工作坊的形式共同学习探讨疾病治疗及管理等目前患者最关心的热点话题。

8月6日上午，大会将首先聚焦关注度最高的药物治疗版块。在“SMA治疗”的第一版块（上午8:00-10:00），大会将邀请国内外SMA临床治疗领域的顶尖专家，分享各自医疗团队在SMA药物治疗方面（基因替代治疗和疾病修正治疗）的经验和真实世界治疗效果。

在第二版块（上午10:10-12:00），大会将邀请国内神经治疗领域的专家和新药研发公司的代表，分享SMA药物治疗管线、联合用药和国内基因治疗研究的相关进展。在此之后，大会将邀请多位来自国内成熟的SMA诊疗团队专家，共同讨论目前在国内已经大范围推广的SMA疾病修正治疗的开展经验和未来走向。

欢迎大家扫描下方议程海报中的二维码，在大会期间进行线上参会观看。

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关于美儿SMA关爱中心

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），于2016年由患者家属冯家妹女士与患者马斌先生发起成立，是中国内地第一家民政注册、专注于SMA领域的非盈利性组织。中心致力于为SMA患者群体提供全生命周期的支持与帮助，解决医疗康复、社会融入等方面问题；宣传疾病知识并多方位立体展现SMA患者生存现状，呼吁社会各界关注并支持罕见病群体；搭建多方参与平台，共同推动中国SMA诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。

愿景：人们不再惧怕SMA

使命：帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病

口号：爱永不止息