JAMA：重磅新药减少致命水肿发作，提供预防新选择

由麻省总医院（MGH）医生领导的一项3期临床试验发现，注射单克隆抗体药物lanadelumab能减少遗传性血管性水肿（HAE）的发作，这是一种罕见但能危及生命的疾病。这款药物在今年早些时候已获美国FDA批准用于治疗HAE，这项3期试验的完整结果发表在权威医学期刊《JAMA》上。

图片来源：JAMA

HAE是由会导致C1抑制蛋白（一种抑制激肽释放酶-激肽通路[kallikrein-kinin pathway]的酶，参与炎症、血压控制和其他功能） 水平降低或功能失调的基因突变引起的，表现为缓激肽（bradykinin）水平升高，这是一种诱导血液从血管渗漏到组织中的蛋白质。由此产生的肿胀会显著影响患者的日常活动，而气道的肿胀甚至可能危及生命。通过抑制血浆中活性激肽释放酶（kallikrein，一种诱导蛋白质释放的酶）的作用，Lanadelumab可以干扰缓激肽的产生。

这项3期研究在美国、加拿大、欧洲和约旦等41个地点进行，共招募了125名受试者，其中113人完成了为期26周的研究。在随机、双盲试验中，三个治疗组接受皮下注射lanadelumab，剂量分别为：每4周150 mg，每4周300 mg，或每2周300 mg，第四组接受安慰剂注射。试验评估了研究期间的HAE发作次数、发作的严重程度和其他因素。

研究人员发现，所有三种剂量lanadelumab的治疗效果均优于安慰剂，能减少HAE发作次数。在研究期间，lanadelumab治疗组在26周内的平均发作次数为0.26至0.53次，而安慰剂组的平均发作次数为1.97次。lanadelumab治疗组中有更多的患者（31％至44％）在整个研究期间没有经历HAE发作，而安慰剂组的这一数据仅为2.4％。治疗组的中度发作、严重发作和需要急性治疗的发作次数也减少。此外，接受该药物治疗的患者还报告生活质量有显著改善。

▲Aleena Banerji博士（图片来源：MGH官网）

研究主要作者、MGH风湿病、过敏和免疫学分部医生Aleena Banerji博士说：“我们的研究和FDA对lanadelumab的批准，为HAE患者提供了一种重要的新型预防性治疗选择。之前唯一获批的治疗选择是口服雄激素，但它们有明显的副作用，而且不管是静脉注射还是皮下注射C1抑制剂，需要每周注射两次。每两周或每四周一次皮下注射lanadelumab对患者来说更容易，而且能获得同等水平的功效。”

参考资料

[1] A new drug to prevent life-threatening swelling attacks. Retrieved November 29, 2018, from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-11/c-ub-and112818.php

[2] Phase 3 trial shows lanadelumab to be effective in reducing hereditary angioedema attacks. Retrieved November 29, 2018, from https://www.sciencedaily.com/releases/2018/11/181127110951.htm

[3] Aleena Banerji, et al., 2018. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. https://doi.org/10.1001/jama.2018.16773

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