85万美元!美国首款基因疗法上市，遗传性失明患者有望重见光明；BD宣布240亿美金正式完成巴德收购丨医麦精品汇
大公司
85万美元!美国首款基因疗法上市
遗传性失明患者有望重见光明
基因谷：85万美元，这是美国首款针对一种视网膜疾病的一次性基因疗法的报价，或者更精确地说，每只眼睛的治疗费高达42.5万美元。
去年12月，美国食品药物管理局(FDA)批准了生物技术公司Spark Therapeutic用于治疗一种罕见遗传性视网膜疾病的药物Luxturna（通用名voretigene neparvovec），该疾病有潜在致盲风险。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。周三，这家总部设在费城的生物技术公司公布了一整套支付和准入计划，其中包括将付费与治疗效果挂钩等，及分期付款的可行性。
02
5亿！
现代制药增资全资子公司现代海门制药
大健康并购：现代制药12月29日晚公告，为改善公司全资子公司上海现代制药海门有限公司的财务结构，降低资产负债率，推动其尽快实现扭亏，公司向现代海门增资人民币5亿元，增资完成后现代海门注册资本变更为人民币8亿元。
根据公告，现代海门经营范围为：医药中间体的生产销售；贸易代理；制药业的技术研发、技术转让、技术服务、技术咨询等。截至2017年9月30日，现代海门资产总额为8.78亿元，归属于母公司所有者权益为5424.98亿元；2017年1-9月份实现营业收入3.58亿元，实现归母净利润-3708.28万元。
公告表示，本次增资资金将主要用于偿还现代海门的银行贷款，改善其财务结构，有利于子公司的长期、可持续性发展，符合公司的发展战略，符合公司及全体股东的利益。
03
罗氏乳腺癌药物帕妥珠单抗
申请中国上市
药明康德：近日，罗氏乳腺癌药物Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）在中国的上市申请获得CDE承办受理。
Perjeta是一种单克隆抗体。它是第一个被称作“HER二聚化抑制剂”的单克隆抗体。通过结合HER2，阻滞了HER2与其它HER受体的杂二聚，从而减缓了肿瘤的生长。Perjeta在2012年6月通过了美国FDA的认证，被批准与赫赛汀（trastuzumab，曲妥珠单抗）和紫杉醇（docetaxel）联合使用，用于HER2阳性，乳腺癌已经扩散到身体不同部位（转移性）并且没有接受过抗HER2治疗或化疗的转移性乳腺癌患者。
04
BD宣布240亿美金正式完成巴德收购
大健康并购：近日，全球化医疗技术公司BD(Becton, Dickinson and Company)宣布，公司共计240亿美元的价格完成对巴德公司的全球收购。此次收购标志着BD将成为医疗行业的新领军者，公司年收入增约至160亿美元。
新BD将独特定位于更好地帮助患者提升疾病治疗效果，并帮助医护人员改进医疗服务流程。BD将基于目前在用药管理和感染预防领域的领先地位，扩展其全流程整体解决方案。此外，巴德公司强大的产品组合和创新渠道将使BD在快速成长的临床业务领域获得更多机会。合并后，新BD还将在美国以外的市场获取更多的业务发展。
05
东方略达成HPV治疗性疫苗的
独家合作协议
药明康德：近日，东方略（ApolloBio）与Inovio签署了一项合作修订协议。ApolloBio获得了在大中华地区（中国、香港、澳门和台湾）独家研发和商业化VGX-3100的权利。Inovio的DNA免疫治疗产品设计用于治疗由人乳头瘤病毒（HPV）引起的癌前病变。
根据新的协议，ApolloBio将预付2300万美元（比之前公布的1500万美元有所增加），并在未来达到某些里程碑时可能再支付2000万美元。VGX-3100的这项合作包括治疗和/或预防癌前HPV感染和HPV驱动的发育不良（包括宫颈癌，外阴癌和肛门癌），并排除HPV驱动的癌症以及VGX-3100与其他免疫增强剂的组合。该协议还规定了未来三年内可能将韩国包括在内。
投融资
01
大手笔！
圣湘生物完成7700万美元融资
创鉴汇：今日，位于湖南的生物技术公司圣湘生物（Sansure Biotech）宣布，完成了7700万美元的融资，领投人是礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）和弘晖资本（HighLight Capital）。
圣湘生物位于长沙，专注分子诊断和基因检测技术。自成立以来，该公司已经在传染病诊断、肿瘤早期筛查、优生优育检测等领域研制了210余种分子诊断产品，多次获国内奖项。
02
A轮2300万美元
肿瘤免疫细胞疗法重大突破
创鉴汇：日前，癌症免疫疗法新锐NexImmune公司宣布，已完成A轮融资，募集2300万美元资金，用于推动人工抗原提呈细胞（aAPC）诱导激活内源T细胞免疫疗法的I/II期临床试验开发。本次投资由新引入投资者ArrowMark Partners和原有投资者Barer & Son Capital共同领投，Piedmont Capital Partners跟投。
NexImmune公司是一家成长初期的生物制药公司，公司拥有基于纳米微粒技术的人工免疫调整平台（Artificial Immune Modulation，AIMTM)，AIM技术平台能够生产和利用基于纳米微粒载体构建的人工抗原呈递细胞 (aAPC) ，来诱导刺激激活内源T细胞免疫活性，产生高度靶向性T细胞免疫疗法。
公司的技术使命，是要通过调整激活T 细胞免疫功能, 开发精准个体化的疗法, 帮助治愈癌症。
大政策
“两票制”最后通牒：
国药控股、上药控股等未交承诺书
健识局：今天(1月3日)，上海阳光医药采购网发布《推进本市公立医疗机构药品采购“两票制”工作的通知》指出，截至2018年1月3日，尚有57家流通企业未通过本企业“两票制”信息上传账号上传本企业两票制承诺书，其中包括国药控股、上药控股、湖北盛翔、安徽振峰多家知名公司。
《通知》提醒，请各药品生产、流通企业尽快完成承诺书上传，以免影响企业通过“阳光平台”进行药品采配业务。
02
52药品暂停销售！
赛柏蓝：昨日（1月3日），湖北省药械集中采购服务平台发布《企业申请撤销挂网信息公示》，包括血塞通片、小儿感冒颗粒、乳酸左氧氟沙星注射液等50个药品，均是企业主动申请撤销挂网。
新技术
卵细胞发育停滞
表观遗传学扮演关键角色
生物探索：女性在出生时，卵巢内已经有未成熟的卵细胞存在，而且在出生后卵子数目不会增加。保持未成熟的卵细胞停滞是女性生育的关键部分。1月1日发表在《Nature Structural and Molecular Biology》杂志上的最新研究揭示了表观遗传学在维持卵细胞发育停滞中的作用。
这项研究结果还表明，表观遗传标记H3K4me3可以通过2种方式产生。MLL2可以在没有任何邻近基因活性的情况下添加H3K4me3标记，而另一个不使用MLL2的过程则会在活跃基因附近添加相同的标记。
02
ω-3脂肪酸摄入水平较高或和青光眼
发病风险降低直接相关
生物谷：近日，一项刊登在国际杂志JAMA Ophthalmology上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家通过研究发现，每日ω-3脂肪酸摄入量的增加或会降低个体患青光眼的风险，但总的多不饱和脂肪酸（PUFA）摄入水平的增加或许会增加个体患青光眼的风险。
研究者表示，本文研究中我们还推测，在控制PUFAs每日整体摄入水平的情况下，增加膳食中ω-3脂肪酸的摄入比例或许能够有效保护个体抵御青光眼的发生；然而后期研究人员还需要进行大型的纵向研究获随机临床试验来评估上述假设。
03
科学家在女性生育力研究方面
取得重大发现！
生物谷：近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural & Molecular Biology上的研究报告中，来自巴布拉汉研究所(Babraham Institute)的研究人员通过研究阐明了表观遗传学在维持女性卵细胞发育停滞上扮演的关键角色，文章中，研究人员重点对名为MLL2的蛋白进行研究，结果发现，MLL2蛋白能够产生一种不同模式的表观遗传标记，这对于卵细胞停滞（egg cell stasis）非常重要。
最后研究者Kelsey表示，如今我们刚开始理解表观遗传学机制和卵细胞发育之间的精细关联，这是基础生物学研究的一部分，其或许在母体向胎儿的信息传递过程中扮演着关键作用，类似本文的研究强调了高度重要细胞中所发生的不寻常的生物学过程，未来研究人员还将继续深入研究来阐明童年期表观遗传学标记对于维持女性卵细胞停滞的重要性及作用。
04
中科院最新Nature
助推糖尿病新药研发
生物谷：中国科学院上海药物研究所吴蓓丽研究员和赵强研究员在蛋白质结构解析方面再次斩获成果：首次测定了胰高血糖素受体全长蛋白与多肽配体复合物的三维结构，揭示了胰高血糖素受体对细胞信号分子的特异性识别及其活化调控机制。
针对胰高血糖素受体完整的信号调控机制尚未被明确阐明的现状，吴蓓丽表示，“目前我们的研究主要集中在胞外结构域和连接肽部分的构象变化，然而这个区域的构象变化是如何传导到细胞内的？也就是说整个构象的联动过程目前还不清楚。受体蛋白也不可能分区域割裂开来，它是一个整体，构象调控一环扣一环，还是要放在一个整体来研究，未来会在信号转导机制方面进一步深入。”
05
美科学家培育出带毛囊的皮肤组织
为产生人皮肤类细胞打基础
中国生物技术网：美国科学家团队首次用小鼠干细胞培育出带有毛囊的皮肤组织，为理解毛发生长、皮肤癌成因和开发新药物提供新可能。
1月2日发表于《细胞报告》杂志的一项研究显示，培养基中的皮肤类器官可长出表皮和真皮组织，并构造出毛囊。毛囊是包围在毛发根部的囊状组织，与表皮和真皮相连。
论文通讯作者、印第安纳大学医学院助理教授卡尔·科勒说，皮肤组织看起来像“漂在培养基上的小棉絮球”，毛囊从小球的各个方向长出来，像“蒲公英种子”，培养出来的毛囊种类与小鼠皮肤上自然生长出来的类似。此前科研人员培养的皮肤组织都未发现有毛发生长。
研究人员发现，表皮和真皮必须以特定方式同时生长才能发育出毛囊，即表皮细胞长成圆形胞囊，真皮细胞再将这些胞囊包裹起来。如果该过程遭到破坏，则无法形成毛囊。
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