罗氏 Hemlibra 再获 FDA 突破性疗法认定，用于治疗体内不含抑制物的 A 型血友病患者丨医麦优企秀
4 月 17 日是世界血友病日，我们非常高兴地与大家分享一个好消息：瑞士罗氏集团旗下药物 Hemlibra® (emicizumab-kxwh) 再获 FDA 授予突破性疗法认定，用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者。
2018年4月18日/医麦客 eMedClub/--此前，Hemlibra 已于 2015 年 9 月获得首个突破性疗法认定，用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件，并于 2017 年 11 月获得 FDA 正式批准。随后，Hemlibra 也先后在欧盟等其它国家和地区获批。
此次 Hemlibra 再次获得突破性疗法认定，是基于 HAVEN 3 III 期研究的结果。这一研究针对 12 岁及以上的体内不含抑制物的 A 型血友病患者。研究表明：
与没有接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受一次 Hemlibra 皮下注射预防治疗的患者，可在临床上显著减少接受治疗的出血事件。
患者内对比分析表明，每周一次的 Hemlibra 预防治疗优于先前的 VIII 因子预防治疗，在临床意义上显著减少接受治疗的出血事件。
最常见的不良事件是注射部位反应，没有观察到新的安全性信号。研究中也没有发现血栓性微血管病或血栓事件。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
Hemlibra 是首个疗效优于 VIII 因子预防治疗的药物，目前后者仍是体内不含抑制物 A 型血友病患者的标准治疗方案。我们期待与全球各地的卫生监管部门合作，使 Hemlibra 尽快为患者所用。我们非常高兴正逢世界血友病日到来之际，与大家分享这一好消息。
”Hemlibra 的研发，彰显了罗氏致力于解决 A 型血友病患者未尽医疗需求的坚定承诺。同时，罗氏及旗下公司基因泰克也是世界血友病日的积极倡导者之一，为世界血友病联盟和全球出血性疾病患者组织提供支持。
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