医药产业快讯：拜耳血友病疗法获FDA批准，RootPath获种子轮融资
拜耳血友病疗法获FDA批准
31日，拜耳（Bayer）公司宣布，该公司的Jivi（BAY94-9027）获得FDA批准，用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上A型血友病患者。同时，FDA也批准该药物作为应急疗法或在手术前控制患者出血风险的预防性疗法。拜耳公司开发的BAY94-9027是一种重组因子VIII替代疗法，它可以替代A型血友病患者体内缺失的因子VIII。
药明生物纳入恒生香港35指数
30日，药明生物（2269.HK）宣布已被纳入恒生香港35指数（HangSeng HK 35 Index），9月10日正式生效。值得一提的是，药明生物也是目前唯一一家入选该指数的生物制药企业。
REGENXBIO宣布采用RGX-181基因治疗CLN2型板条病的管道扩张
30日，REGENXBIO公司（Nasdaq：RGNX）宣布正在开发一种新产品候选药物RGX-181，用于治疗晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉着症2型（CLN2）疾病，这是由三肽基肽酶1突变引起的最常见的Batten病之一（ TPP1）基因。RGX-181旨在使用REGENXBIO的NAV AAV9载体将TPP1基因直接递送至中枢神经系统（CNS）。在CLN2疾病的动物模型中进行的药理学研究表明，单次施用RGX-181导致CNS中TPP1酶的广泛分布和持续表达，其中神经行为功能和动物存活率显着改善。
西奈山医学院发现黑色素瘤靶向治疗耐药的生物标志物
近日，纽约西奈山医学院的研究人员，使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来研究黑色素瘤中的耐药性生物特征，结果发现一种生物标志物，有望成为黑色素瘤新疗法的靶标。它是一种名为IGFBP2的基因，与导致抗药性的表观遗传过程相关。研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。
LifeMax获得诺华罕见病临床药物全球许可
LifeMax Laboratories公司宣布已与诺华（Novartis）公司达成一项研发许可协议，获得后者开发的临床期产品BPR277的独家全球研发许可。BPR277是一种激肽释放酶相关肽酶（kallikrien-relatedpeptidases）抑制剂，用于治疗Netherton综合征（一种罕见的常染色体隐性遗传病，由SPINK5基因突变引起），目前已通过临床概念验证。
《嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）制剂制备质量管理规范》发布
29日，中国医药生物技术协会发布《嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）制剂制备质量管理规范》（中生协字〔2018〕044号），公示期为7天。该标准适用于CAR-T细胞制剂制备的所有阶段。
生物技术公司RootPath获700万美元种子轮融资
生物技术公司RootPath获得了700万美元的种子轮融资。投资方是红杉中国、火山石资本、百度风投和Nest.Bio Ventures。本轮融资将用于推进其肿瘤免疫项目，并获得动物模型上的关键数据。
中国最活跃的12位顶级创新药VC投资人
近日，Endpoints News选出了中国生物技术VC领域最活跃的12位顶级投资人，包括通和毓承CEO及创始合伙人陈连勇、鼎丰生科资本创始人张世成、再鼎医药创始人&CEO杜莹、启明创投主管合伙人梁颖宇、药明康德创始人李革、礼来亚洲基金主管合伙人施毅、红杉资本全球执行合伙人沈南鹏、泉创资本董事总经理巫荟、高瓴资本合伙人易诺青、汇侨资本创始人&CEO于凡、斯道资本高级主管合伙人Daniel Auerbach、蓝池资本主管合伙人Oliver Weisberg。
Nebula Genomics获430万美元种子轮融资
29日，Nebula Genomics宣布获得430万美元的种子轮融资。公司将利用这些资金为基因组数据创建一个可靠、安全且分散的市场以开创个人基因组测序时代。公司还将与领先的全基因组测序和整合公司Veritas Genetics建立合作伙伴关系，该合作将促使Nebula的市场与Veritas的Arvados公开代码软件平台连接起来。Nebula Genomics是一家人类基因组测序和健康大数据公司，致力于通过为消费者、研究人员和医学界建立一个庞大且值得信赖的基因组和健康数据市场来开创基因组测序时代。