基因疗法LUXTURNA获欧盟批准上市，诺华拥有美国以外所有国家/地区商业化独家权利丨医麦猛爆料
欧盟委员会批准Spark Therapeutics公司LUXTURNA®（voretigene neparvovec）的上市许可。诺华公司拥有在美国以外所有国家/地区开展、注册和商业化的独家权利。
今天是2018年11月24日
农历十月十七
医麦客：欧盟批准的第三款基因疗法！
2018年11月24日/医麦客 eMedClub/--在欧洲，目前仅有两种针对遗传性疾病的基因疗法获批上市，但都可以用命途多舛来形容：一个是uniQure公司的Glybera，用于治疗一种导致脂肪在血液中积累的脂蛋白酶缺乏症，由于售价过高已于去年4月下市；另一个是葛兰素史克（GSK）的Strimvelis，用于治疗儿童重症联合免疫缺陷病，由于销量问题，早前已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics。
，Spark Therapeutics宣布欧盟委员会已批准LUXTURNA®（voretigene neparvovec）的上市许可，用于治疗由双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜营养不良，并且具有足够的活视网膜细胞的成人和儿童患者。
RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）是一种进展性疾病，导致大多数患者完全失明。该授权在欧盟所有28个成员国以及冰岛，列支敦士登和挪威均有效。
LUXTURNA是首个获得美国和欧盟监管部门批准的遗传病基因疗法；
LUXTURNA是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法；
Spark Therapeutics将为诺华制造和供应LUXTURNA，而诺华拥有在美国以外的所有其他国家进行开发、注册和商业化的独家权利。
在美国，这一绿色小瓶定价85万美元（图片来源：FiercePharma）
Spark Therapeutics的首席商务官Ron Philip说：“LUXTURNA在欧洲的历史性认可进一步推动了我们挑战世界范围遗传病的发展目标。我们与全球IRD社区密切合作开发LUXTURNA，很自豪能够与诺华公司合作，为欧洲患者提供首个IRD基因治疗方案。”
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参考出处：
https://globenewswire.com/news-release/2018/11/23/1655874/0/en/European-Commission-Approves-Spark-Therapeutics-LUXTURNA-voretigene-neparvovec-a-One-time-Gene-Therapy-for-Inherited-Retinal-Disease-Caused-by-Confirmed-Biallelic-RPE65-Mutations.html
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