XyloCor公司A轮融资1700万美元，剑指心血管疾病基因疗法丨医麦猛爆料
今天是2018年12月7日
农历十一月初一
医麦客：心血管疾病是基因治疗的潜在目标
2018年12月7日/医麦客 eMedClub/--12月6日，致力于开发针对未满足需求的心血管疾病基因疗法的XyloCor Therapeutics宣布完成由Sofinnova Ventures和LSP（Life Sciences Partners）领投的1700万美元A轮融资。融资所得将用于推动其主要候选产品XC001（一种针对心血管的血管生成基因疗法）的开发，并扩展公司的业务和运营结构。
2017年5月，美国FDA授予XC001（AdVEGF-All6A+）快速通道指定。XC001作为一次性治疗，旨在刺激新冠状动脉血管的形成，为血液供应不足的心肌区域提供动脉血流，从而改善慢性心绞痛患者的运动耐量，这些患者对标准药物治疗无效，并且不适合常规血运重建术，包括冠状动脉搭桥手术、经皮冠状动脉介入治疗和支架。
目前，该公司已经向FDA提交XC001的研究性新药（IND）申请，并打算在2019年开始临床试验。
XyloCor还有一个候选产品XC002，正在进行针对心脏病发作的心脏组织损伤患者的临床前研究。
研发管线（图片来源：XyloCor Therapeutics）
当心肌没有获得所需氧气量时，就会发生慢性心绞痛或胸痛。这通常是由于冠状动脉疾病，其中主要冠状动脉中的动脉粥样硬化狭窄，冠状动脉心脏病是由于流向心肌的血流不足引起的。
众所周知，尽管存在狭窄，一些患者可以发展挽救心肌的侧支动脉。因此，合理的是，可以通过向缺血性肌肉提供新的血流来治疗这种病症。冠状动脉搭桥手术和血管成形术技术是这种治疗原则的极好例子。然而，这些方法并不适用于所有患者，并且存在越来越多的严重心绞痛患者，即所谓的难治性心绞痛，其不能用这些常规方法治疗。
基因疗法是一个令人兴奋的新兴医学领域。凭借强大的科学基础和经验丰富的团队，XyloCor有望解决心血管疾病严重未满足的医疗需求。
制药行业资深人士和前葛兰素史克（GSK）高管Albert Gianchetti担任该公司的总裁兼首席执行官，他表示：“XyloCor的创建是为患有难治性心绞痛且没有其余治疗选择的患者开发专有基因疗法。这一重大提升使我们能够为患有这种慢性和衰弱性疾病的患者带来新希望。”
心血管疾病仍然是一个巨大的全球健康问题，据世界卫生组织（WHO）统计，心血管疾病是全球导致死亡的首要原因，占全球死亡人数的31％。虽然几种常规的小分子治疗可用于常见的心血管问题，但该领域仍然存在未满足的临床需求，基因治疗是获得性和遗传性心血管疾病的潜在治疗选择。
20世纪80年代后期，心血管基因治疗初现潜力，当时显示血管内导管技术可以直接进行动脉内基因转移。2012年，欧盟批准的首款基因疗法Glybera适用于脂蛋白脂肪酶缺乏症，其导致高血浆甘油三酯水平。尽管适应症极为罕见并且由于销量不佳而退市，它也是整个基因治疗领域的一个重要里程碑。
心血管基因治疗的潜在目标包括严重的心脏和外周缺血、心力衰竭、静脉移植失败和某些形式的血脂异常。
心血管基因治疗的潜在目标（图片来源：cell）
尽管热情高涨且临床前临床效果良好，但迄今为止，心血管基因治疗的临床转化尚未取得很大成功。有许多因素可能导致这种消极性，包括基因传递到目标部位不足，破坏了转基因的潜力；来自特定转导策略的转基因表达的持续时间太短；关于潜在病理生理机制的知识不足，导致回顾性差的策略。
在过去的2-3年中，心血管基因治疗已经取得了重大的临床和概念上的进展。例如，基因递送技术已经得到显著改善，特别是基于导管的方法，并且最近将有力的新治疗基因靶向心肌已经产生了有希望的结果。
因此，新一代心血管临床试验已准备好评估基因治疗在这些患者群体中的潜力。
参考出处：
https://www.businesswire.com/news/home/20181206005153/en/XyloCor-Therapeutics-Raises-17-Million-Series-Financing
www.xylocor.com
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6024305/
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30127-2
点击“阅读原文”，抢先报名！