iPSC解决了异体CAR-T的细胞来源，降低了工艺复杂度和成本 | 医麦猛爆料
2019年2月13日/医麦客 eMedClub/--今天，致力于开发多能干细胞和基因编辑技术的研发新锐Cartherics Pty Ltd（以下简称：Cartherics）与一家加拿大生物技术公司panCELLa Inc.（以下简称：panCELLa）刚刚签署合作协议，将共同开发和商业化用于细胞治疗的多能细胞系，旨在为更多患者带来更加安全的细胞疗法。
Cartherics，寻求技术互补
Cartherics，是一家位于澳大利亚的私营公司，致力于多能干细胞和先进基因编辑技术，通过赋予CAR-T细胞双重抗癌特异性来开发一种用于治疗实体瘤的off the shelf同种异体治疗方法，从根本上降低CAR-T疗法的复杂性和成本问题。
（图片来源：Cartherics）
Cartherics结合了CAR-T和TCR-T两种技术，为T细胞提供了特定的双重靶向机制，以激发其最大潜力，使其寻找、鉴定、相互作用以及破坏所携带抗原肿瘤细胞的能力大大增强。
（图片来源：Cartherics）
这种“双重靶向”机制，构成了Cartherics旗下“GoldiLox™”产品的基础。
同时，Cartherics的一系列技术平台均促进大规模生产那些来源于诱导多能干细胞（iPSCs）的同种异体CAR-T细胞。所特有的临床级制造和储存方法将用于将基因编辑的iPSCs转化为潜在的无限数量的杀伤性T细胞，从而消除生产自体（患者自身）CAR-T细胞所需的昂贵资源，为大量癌症患者提供了具有成本效益的治疗方法。
（图片来源：Cartherics）
Cartherics将利用源自罕见纯合HLA单倍型供体的干细胞系（该细胞系与西方以及亚洲地区中最常见的HLA类型相容），将其工程化以表达CAR构建体，然后分化成CAR-T结构，共表达内源性T细胞受体至癌症肽。
目前，Cartherics已就其技术提交了专利申请，也逐步与其他领先的研究团队建立战略合作。18年5月，Cartherics就与Mesoblast建立了合作伙伴关系，开发用于治疗实体瘤的具有多种靶向受体的同种异体的现货（off the shelf）CAR-T细胞。
在未来，通过与其他尖端产品的技术互补，Cartherics或许将拥有全面的创新产品组合，以支持下一代CAR-T技术的交付。
panCELLa，技术平台整合
panCELLa这家公司相对年轻，成立于2015年8月，是加拿大医疗保健行业的早期生物技术公司。panCELLa自主创建了FailSafe™技术平台，用于开发安全、通用、经济、off the shelf的细胞系。
FailSafe™技术平台（图片来源：panCELLa）
通过双方合作，panCELLa将FailSafe技术整合到Cartherics纯合HLA单倍型细胞中，为更多患者带来更安全更强大的细胞疗法。
在18年11月出版的《Nature》杂志中，panCELLa发表了一篇名为《将细胞分裂与自杀基因联系起来，定义并改善细胞治疗安全性》的论文。
文中指出，panCELLa将最大限度地发挥Cartherics细胞疗法的安全性，通过在细胞基因中建立分子杀伤开关，或能有效消除危险的分裂或流氓细胞。
论文（图片来源：Nature）
Cartherics首席执行官Alan Trounson教授表示，这项技术是确保下一代基因编辑干细胞衍生免疫疗法安全的重要一步。
“我们预计这种伙伴关系将提供最高水平的细胞治疗安全性。”panCELLa总裁兼首席安全官Andras Nagy博士说，“panCELLa非常高兴与Cartherics合作，以满足免疫治疗癌症患者的需求，并为再生医学中的细胞疗法生成FailSafe细胞来源。panCELLa的使命就是为全人类提供off the shelf的细胞疗法！“
参考来源：
https://cartherics.com/news/safer-cells-for-immunotherapy/
https://pancella.com/
https://www.nature.com/articles/s41586-018-0733-7
https://www.nbc-2.com/story/39953818/cartherics-and-pancella-announce-collaborative-agreement-to-develop-pluripotent-cell-lines-for-cell-therapy
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